近年来，患者权益组织的数量和规模激增，从试验设计到招募支持，再到参与监管审批流程，在很多方面都在重塑药物开发的格局。现在，数以千计的组织为数以百万计的患者代言，虽然许多患者和家属热衷于与这些组织接触，但其他患者和家属在与这些组织接触时却比较谨慎--如果他们有这样的想法的话。
我所在的 CRO 负责患者和利益相关者的参与，与许多权益组织开展了广泛合作，虽然我们普遍认为患者参与这些组织有很多好处，但我们从不公开建议患者或其家属参与权益组织。这是因为这是一个高度个人化的决定，患者及其家属需要权衡自己的隐私问题、因病情而在社会上蒙受耻辱的问题，以及其他一些因家庭而异的复杂因素。
对于申办者及其合作伙伴来说，更好的方法是了解患者对参与权益倡导的顾虑，并支持提供机会，展示与权益倡导组织的合作如何有利于患者和整个药物开发过程--从提供特定疾病信息和帮助筹款，到在新化合物获得上市许可时为其提供支持，以及增加其获得保险报销资格的可能性。
多样化、不断扩大的人群
"患者权益团体 "和 "患者权益组织 "是一个宽泛的术语，从筹集数百万美元并对政府政策产生重大影响的组织，到忧心忡忡的父母趴在厨房的桌子上提高人们对突然改变他们生活的疾病的认识，无所不包。美国和欧洲的监管机构鼓励这些组织的扩散：美国食品和药物管理局（FDA）通过 2012 年的一项名为《FDASIA》的法律，即《FDA 安全与创新法案》，而欧洲药品管理局则通过其框架在 EMA、患者和消费者之间进行互动。