对罕见癌症的研究给药物开发者带来了特殊的挑战，他们往往必须同时借鉴在肿瘤学和罕见疾病方面的经验。仔细考虑临床试验设计和监管途径有助于提高罕见肿瘤临床试验的成功可能性。
研究罕见癌症的研究人员必须利用肿瘤学和罕见疾病方面的专业知识。目前普通肿瘤药物开发的战略和流程并不总是适用于罕见的肿瘤学，今天这个领域占新诊断癌症的20%以上。
2014年，美国食品和药物管理局(FDA)指定的孤儿药中有超过40%是针对罕见癌症的。随着大型制药公司、生物技术公司和学术界之间的国际合作不断加强，罕见肿瘤研究正变得更加高效，监管环境的变化使赞助商能够更迅速地为罕见癌症患者带来新的治疗方案。
在这篇白皮书中，我们研究了新的流程和监管途径是如何帮助加速新型疗法的开发。
关于罕见的肿瘤学
罕见的肿瘤学被定义为每10万人中发病率低于6例的疾病。尽管每种类型的发病率相对较低，但罕见癌症作为一个整体占美国所有新诊断癌症的27%，占欧盟所有新诊断癌症的22%。3 欧盟每年有超过50万例罕见癌症被诊断出来，所有罕见肿瘤病例的发病率合计为每10万人108例。目前，欧盟大约有430万罕见癌症患者。