第一阶段临床试验旨在确定新分子的最大耐受剂量（MTD），目的是确定推荐的第二阶段剂量（RP2D），通常是MTD本身。理想情况下，RP2D将有足够的治疗效果，在第二阶段显示出初步的疗效迹象，但许多第二阶段试验未能发现初步的疗效信号，延长了开发计划并增加了成本。
第二阶段试验失败的一个常见原因是在第一阶段试验中选择的RP2D是一个次治疗剂量。选择亚治疗剂量作为RP2D的风险是第一阶段传统的3+3剂量递增设计的一个关键限制。
在本次网络研讨会上，专家们将讨论这个问题及其更广泛的影响，并强调替代的基于贝叶斯模型的剂量升级设计提供了更高的选择有效治疗剂量的机会，作为RP2D，同时也提供了比传统的基于3+3规则的设计更大的效率，并提高了确定MTD的速度。
提出者
Abie Ekangaki, Ph.D., Premier Research统计咨询部副总裁
Andreas Schreiner医学博士，Premier Research公司神经科学和镇痛事务副总裁