2018 年，美国新增癌症病例 170 万例、 10,590例涉及14岁或以下儿童。 儿童的癌症治愈率通常更高，但生物制药公司却 传统上对儿科肿瘤试验避而远之，导致治疗选择较少。 治疗方案。然而，监管环境正在发生变化，对儿科肿瘤创新疗法的需求也在不断增长。 对儿科癌症创新疗法的需求也越来越强烈。 声音
直到最近，《儿童最佳药品法》（BPCA）和《2003 年儿科研究公平法》（PREA (BPCA) 和《2003 年儿科研究公平法案》(PREA) 是美国儿科试验方面的主要立法。 PREA 与《儿童最佳用药法》的目标是增加儿科试验证据的可用性。 PREA 与 BPCA 的目的是通过向监管机构提供儿科用药方面的证据，增加儿科用药证据的可用性。 监管机构有权要求申办者进行儿科试验，并要求申办者提交儿科试验报告。 这些法规被广泛应用于儿科临床试验中。 2]这些法规的目的不仅在于 支持对儿科安全性、有效性和剂量信息的需求，而且 这些法规不仅旨在支持对儿科安全性、有效性和剂量信息的需求，还旨在提高药品审批过程的透明度。
- PREA 要求申办者为提交给美国食品药品管理局 (FDA) 的每项新药研究 (IND) 申请提交一份初始儿科研究计划 (iPSP)，除非获得豁免，即使该申请仅针对成人。儿科研究可在批准后推迟进行，但申办者必须在最后到期日之前向 FDA 提交儿科评估。
- BPCA法案向应 FDA 书面要求自愿对可能用于儿童的药物进行儿科研究的制造商提供额外的市场专营权奖励[3]。截至 2019 年 9 月 6 日，FDA 已向 253 种获批药物授予儿科专营权[4]。
值得注意的是，在 2017 年之前，PREA 立法允许 孤儿药豁免。过去，申办者曾为常见疾病的儿科亚群 指定为常见疾病的儿科亚群，以便在申请成人药物批准时 过去，申办者曾为常见疾病的儿科亚群申请 "孤儿药 "称号，以便在申请成人适应症批准时无需进行儿科研究。 [5]。
介绍《儿童竞赛法
2018 年 8 月 18 日，作为 2017 年美国食品药物管理局（FDA）法案的一部分，《研究加速治愈和 儿童公平（RACE）法案》签署成为法律，作为 2017 年《食品药物管理局 重新授权法案》的一部分，该法案对 PREA 进行了修订。RACE for Children 法案的目的是 法案》旨在促进儿童癌症新疗法的开发和推广。 儿童癌症新疗法的开发和推广。根据该法案，孤儿药的 PREA 豁免已被取消 取消了孤儿药的 PREA 豁免，如果药物或生物 如果药物或生物制品用于治疗成人癌症，并且针对的分子靶点 如果药物或生物制品是用于治疗成人癌症，且针对的分子靶点与儿童癌症的生长或进展密切相关，则必须进行儿科调查。 儿科癌症的生长或进展密切相关的分子靶点。
美国食品和药物管理局根据国家癌症研究所和儿科癌症研究界的意见 根据美国国家癌症研究所和儿科癌症研究团体的意见，FDA 编制并发布了一份相关儿科 分子靶点清单[PDF]，为企业规划新药申报提供指导。 申报提供指导。但是，申办者必须牢记 指定为相关儿科分子靶点既不是绝对的，也不是儿科评估的唯一要求。 儿科评估的唯一要求。对于 针对未出现在名单上的靶点的产品仍需进行研究，针对相关靶点的产品仍有可能获得豁免。 针对相关靶点的产品仍有可能获得豁免。
RACE for Children 法案》现已生效，所有针对成人和儿童群体的肿瘤新药（无论是否为孤儿药）的申办者都应计划将 iPSP 作为其向 FDA 递交的申请的一部分。长期以来，欧盟一直要求此类申办者在完成人体药代动力学 (PK) 研究之前提交并讨论其儿科研究计划 (PIP)。有了这项新法规，在美国和欧盟开展业务的申办者应寻求具有相应监管咨询专业知识的合作伙伴，以调整这些儿科战略，从而简化临床开发流程。
[1]国家癌症研究所。儿童和青少年中的癌症。https://www.cancer.gov/types/childhood-cancers/child-adolescent-cancers-fact-sheet.访问日期：2019 年 9 月 26 日。
[2]美国食品和药物管理局。 美国食品和药物管理局。FDAAA-标题 IV：2007 年儿科研究公平法案 (PREA) 和标题 V：2007年儿童最佳药品法案》（BCPA）。http://www.fda.gov/downloads/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DevelopmentResources/UCM049870.pdf. Accessed September 26, 2019.
[3]美国食品和药物管理局。Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA).https://www.fda.gov/drugs/development-resources/best-pharmaceuticals-children-act-bpca.访问日期：2019 年 9 月 26 日。
[4]美国食品和药物管理局。根据《联邦食品、药品和化妆品法》第 505A 条，FDA 已授予儿科专有权进行儿科研究的药物。https://www.fda.gov/drugs/development-resources/pediatric-exclusivity-granted。访问日期：2019 年 9 月 26 日。
[5]RAPS.FDA ClosesLoophole Companies Used toSkirt-Pediatric StudyRequirements. https://www.raps.org/regulatory-focus™/news-articles/2017/12/FDA-closes-loophole-companies-used-to-skirt-pediatric-study-requirements。访问日期：2019 年 9 月 26 日。