尽管孤儿药市场固有的规模较小，但孤儿药开发近来经历了大幅增长，2015 年全球销售额超过 1000 亿美元。2015 年，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 20 多种新药，欧洲药品管理局 (EMA) 批准了 18 种孤儿适应症新药。除了 1983 年美国《孤儿药法案》和欧盟（EU）类似立法提供的激励措施外，孤儿药开发还具有若干财务和竞争优势。
然而，孤儿药领域也面临着巨大的挑战，包括研究执行障碍、监管障碍和不断变化的报销环境。通过适当的战略规划，寻求指定和批准孤儿药的申办者可以更巧妙地应对这些临床、监管和财务挑战。本文概述了开发罕见病疗法的激励机制、优势和挑战，并提供了三项行之有效的策略，申办者可采用这些策略来解决孤儿药开发道路上的障碍。