根据再生医学联盟的数据，截至2020年底，共有1085家活跃的高级治疗药物产品（ATMP）开发商和150多项正在进行的III期试验。这些数字并不小，它们清楚地表明，ATMP在帮助我们克服尚未战胜的疾病方面有很多贡献。
ATMPs与生物制药不同，这些差异影响了赞助商在设计和进行试验时必须考虑的监管和临床方法。我们认为，在进行试验时有四个关键考虑因素。让我们来看一下。
首先，需要尽早、主动地与监管机构接触，这一点至关重要。这是一个新兴领域；法规可能会发生变化。由于ATMPs是复杂的生物制品，目前围绕它们的法规也很复杂。我们建议所有赞助商在开发计划的早期就与监管机构进行讨论。这是一个机会，可以澄清诸如数据要求、生物标志物作为结果衡量标准的必要性、长期随访（LTFU）的必要性以及加速批准的可能性等问题。在美国，"再生医学高级疗法 "的称号为那些针对严重或威胁生命、医疗需求未得到满足的ATMP提供了加速上市的途径。