2010年至2018年，FDA批准的402个孤儿适应症中，有33.8%只针对儿童或针对儿科疾病。[1]罕见儿科疾病优先审查凭证计划是帮助刺激该领域研究和发展的一项激励措施，迄今已授予20多个凭证，但它将于2020年9月30日到期。
然而，赞助商仍有时间申请罕见儿科疾病指定，使药物有资格参加该计划。一种药物必须在此日期前获得罕见儿科疾病指定，然后在2022年9月30日之前获得优先审查凭证本身的批准。
当与快速通道或孤儿指定请求同时发布时，FDA保证对罕见儿科疾病指定请求的60天审查时间。因此，FDA已经宣布，对于2020年7月31日之后收到的申请，它不能承诺在计划截止日期之前作出回应。然而，我们仍然鼓励认为其产品符合条件的赞助者提出申请--越早越好。以下是你需要了解的情况，以了解你的产品的资格，并最大限度地提高你成功提交的机会。
罕见病赞助商的优先审查券计划的好处
根据1983年的《孤儿药品法》，针对罕见疾病的治疗方案的公司有资格在没有非专利替代品竞争的情况下获得额外几年的治疗方案的独家经营权。罕见儿科疾病药物的优先审查凭证计划提供了额外的好处，它将FDA的药物提交审查过程从标准的10个月缩短到6个月；然而，优先审查过程并不要求在这个时间范围内获得批准。
符合条件的候选人会得到两张独立的凭证，每张凭证都有优先审查权：一张凭证用于治疗罕见疾病的药物，而另一张可用于其他适应症。虽然罕见儿科疾病的优先审查凭证计划将于2020年9月30日到期，但凭证本身一旦获得就不会过期。
谁有资格获得优先审查？
美国食品和药物管理局在其网站上公布了符合优先审查条件的罕见疾病名单。一个公司要想获得优先审查凭证，其申请必须是针对其网站上所列的疾病或符合《孤儿药品法》规定的另一种疾病。此外，申请的优先审评券中不能含有已在其他申请中获得批准的活性成分。这包括活性成分的酯类和盐类。
提高你成功提交的几率
为了提高成功提交的机会，公司应该确保他们打算研究的疾病已经在FDA网站上列出，因为这将使审批过程更加容易。审查其他正在积极研究的治疗方法也很重要。为了获得批准，研究不能与已经在开发中的另一种成分相匹配。
如果您想提交罕见儿科疾病的指定申请，Premier Consulting可以帮助您。我们提供对问题的透彻分析和对监管环境的全面评估，以帮助您进入该机构的讨论，并制定战略以减少风险和最大限度地成功谈判。今天就联系我们以了解更多。
[1]Kimmel L, Conti RM, Volerman A, Chua KP.Pediatric Orphan Drug Indications:2010-2018.Pediatrics.2020;145(4):e20193128. doi:10.1542/peds.2019-3128