咨询

NORD峰会，一个罕见病监管的仙境

罕见病是我们在Premier的主要关注领域之一，所以你会经常看到我和我的同事通过我们的网络研讨会和白皮书谈论罕见病，基本上，几乎任何与我们的电话交谈。上周，我参加了在弗吉尼亚州阿灵顿举行的NORD峰会，像往常一样，我发现自己受到了启发...

路上的故事--阿姆斯特丹的 "孤儿 "药物峰会

介绍一下 "路上的故事"，这是一个系列的博客短篇，我们的总理们在这里报告他们在办公室以外的旅行情况。因为有时候，并不是所有发生在路上的事情都会留在路上今天的首篇文章来自罕见疾病战略发展部执行主任朱丽叶-莫里茨（Juliet Moritz），汇报了她在阿姆斯特丹的旅行。

患者和利益相关者的参与

现在注册。患者权益团体及其在 "孤儿 "药物开发中的作用

目前有7000多种已知的罕见病，这些疾病估计困扰着3000万美国人（几乎每10人中就有一人）。在世界范围内，约有3.5亿人患有罕见病。但是，对于这些疾病中的95%，没有FDA批准的治疗方法--没有一个。传统的智慧认为，创新遵循需求：如果...

临床研究。第一阶段-第四阶段

从一开始就做对了。将QbD应用于罕见病研究

质量和有效的风险管理对每一项临床试验都是至关重要的，而在从事罕见适应症工作时，其重要性就更大了。你的病人群体小，易受伤害，而且地域分散，所以数据有限，复制临床试验结果的机会很少。这就像 "第一次就把它做好 "这句话一样。

患者和利益相关者的参与

获得力量。网络研讨会探讨倡导者在药物开发中的作用

北卡罗来纳州达勒姆，2016年8月10日--患者权益团体在开发治疗癌症和罕见病的药物方面发挥着重要且不断增长的作用，他们为研究设计、招募患者，甚至直接资助临床试验作出贡献。在9月份的网络研讨会上，Premier Research将与罕见病倡导组织Global Genes合作，探讨这一重要...

患者和利益相关者的参与

当罕见的疾病把研究带到遥远的地方。12月15日网络研讨会

费城，2015年12月15日--研究罕见和超罕见的疾病有时意味着要把研究带到病人身边，在不习惯主办临床研究的国家设立站点。Premier Research将在12月15日星期二的网络研讨会上探讨在这种非常规地区进行试验的挑战。在不习惯进行试验的国家开设试验点...

医疗和法规事务

孤儿药的监管。5月19日网络研讨会提供重要见解

加入Nach Dave和Premier Research的Carol Huntington，了解孤儿药及罕见病的发展。了解欧洲和美国的监管环境。这个长达一个小时的活动于美国东部时间上午11点、北京时间下午4点和中国东部时间下午5点开始，主要针对研究人员和制药公司，解决美国国立卫生研究院确定的7000种罕见疾病中的一些问题。

患者和利益相关者的参与

首要研究机构对罕见病、孤儿药的新调查强调了监管方面的挑战

由Premier Research委托进行的一项针对临床试验决策者的新调查报告显示，近三分之二（64%）的受访者表示，在为罕见病或孤儿药临床试验招募人员时，最困难的因素不仅是找到加入和留在试验中的病人，还包括为研究确定和建立调查地点。

患者和利益相关者的参与

Premier Research的新罕见病和孤儿药调查强调了招募病人和激励病人参与研究的难度

一项由Premier Research委托、涉及北美和欧洲50家生物技术和制药公司的临床试验决策者的新调查显示，超过三分之二（69%）的受访者表示，在招募病人参加罕见疾病临床试验的过程中，最困难的因素不仅是寻找和激励病人加入和留在试验中，而且是确定和建立研究的调查地点。