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患者宣传和 "孤儿 "药物开发的未来。挑战与机遇

尽管在孤儿药开发过程中取得了进展，而且患者权益团体现在发挥了更突出的作用，但该领域的研究人员仍然面临着一些挑战。但是，幸运的是，患者团体、行业领袖和监管机构之间加强合作可以帮助克服这些障碍。孤儿药研究的障碍包括。人口少根据定义，...

罕见疾病给研究人员带来了一些独特的障碍，这些障碍极大地造成了药物开发的高成本。幸运的是，生物标志物使用方面的创新有可能大大削减这些成本，同时提高数据质量。然而，在生物标志物可以用于该研究之前，其相关的收集、测量和评估方法必须得到验证。生物标记物的关键阶段...

在我为Premier Research工作的这些年中，我所看到的最有价值的努力之一就是看着我们的罕见疾病日活动的开展。每年我们都要求我们的员工以某种方式支持罕见病日，这样我们都能记住我们在临床开发中的作用是多么关键，特别是在这个领域。

虽然药物发现在过去几年中取得了重大进展--特别是在罕见病研究领域--但新药批准的数量并没有跟上开发成本增加的步伐。然而，生物标志物的创新使用有可能改变这一趋势。罕见病研究中的生物标志物生物标志物是可客观测量的特征。

各种因素会使罕见癌症的新疗法难以进行传统的全面临床试验。因此，由于可用的信息太少，罕见肿瘤患者的治疗方法不充分或不存在。对患者和研究人员来说，幸运的是，美国食品和药物管理局和欧洲药品管理局（EMA）已经出台了加快审查和批准某些研究性药物的规定。美国食品和药物管理局的加速...

罕见病，也被称为孤儿病，顾名思义就是影响人口中的一小部分。大多数是遗传性的，并且在生命早期出现，每三个患有罕见病的儿童中就有一个在五岁生日前死亡。虽然 "罕见 "的定义因国家而异，但美国对罕见病的定义是...

罕见癌症通常被定义为发病率低于10万分之15的癌症。这些疾病的患者人数如此之少，以至于传统的临床试验设计策略可能是不可行的。但是，既然发病率如此之低，为什么罕见肿瘤学研究如此重要？为什么罕见的肿瘤学需要创新牢记...

在开发相对常见的疾病的治疗方法时，病人的招募是相对直接的。筛选和数据收集通常可以在一个高度控制的环境中的集中地点进行。现在，想象一下，在你的本地地区，甚至是你的国家，患有这种疾病的人的集中度不够高。

本周的 "路上的故事 "来自罕见病和儿科战略发展部执行主任安吉-罗比森，她向我们介绍了她在10月份的世界大会患者宣传峰会上的收获。来自旅途中的问候!我刚刚在世界大会患者权益倡导峰会上度过了美好的两天...

上周，我参加了在比利时举行的世界孤儿药大会。这是我第一次参加世界孤儿药大会，在布鲁塞尔的三天时间里，我收获颇丰--即使是在机场酒店举行的会议，我们也没有离开过大楼!大会议程涵盖了罕见病和孤儿病方面的广泛议题...