临床研究。第一阶段-第四阶段
选择，选择。哪种类型的自然历史研究符合你的需要？
当您想进行自然史研究时，您有两件事要考虑：所有这些研究的前提，以及哪种类型适合您的目的。我们在上次的罕见病网络研讨会上讨论了这些问题和其他议题。罕见病中的自然史与注册研究》考虑了一个问题，那就是："自然史 "与 "注册研究 "的区别。
标签。罕见的疾病
Premier Research赞助罕见疾病电影节 "Disorder"。
北卡罗来纳州达勒姆，2017年8月14日 - 罕见的疾病困扰着数千万人，对于寻求治疗这些疾病的专业人士来说，他们可能更倾向于将患者视为诊断和结果，而不是寻求过正常生活的人。这就是为什么Premier Research公司已经签署了一项关于罕见疾病的赞助协议。
临床研究。第一阶段-第四阶段
4适应性设计的潜在优势
适应性设计是一种临床试验方法，它包括前瞻性地计划对研究设计的一个或多个方面或基于研究数据的中期分析的假设进行修改的机会。明确规划这些预先规定的变化有助于保持科学的完整性，同时也为临床研究环境带来更大的灵活性。主要的...
首席研究机构任命Kimberly Glen为罕见病执行主任
北卡罗来纳州达勒姆，2017年7月24日--Premier Research公司任命Kimberly Glen为战略发展部罕见病执行主任。她为公司带来了近三十年的合同研究、药物开发和制药咨询方面的经验。"罕见病是一个要求极高的研究领域，在患者招募、得出结论方面带来了独特的挑战。
咨询
4 历史上的 "孤儿 "药物开发障碍，我们突破了吗？
了解患者权益团体在建立更好的临床试验和改善研究过程中的作用都意味着首先要看一看美国和欧洲的孤儿药开发历史。孤儿药 "是一种治疗少于20万人的疾病的药物。由于罕见疾病...
临床研究。第一阶段-第四阶段
寻找 "隐藏 "病人群体的策略
据估计，世界上有不到5%的人口患有超过7000种不同类型的已知罕见疾病。甚至有更多的医疗条件，那些患有这些疾病的人不好意思谈论他们的问题，或者根本不知道他们到底有什么病。然而，这些人是...
临床研究。第一阶段-第四阶段
自然史研究。治疗罕见疾病的一支日益壮大的力量
对一种疾病的自然史的了解对于为有效的临床开发项目建立科学基础至关重要。在开发治疗罕见疾病的药物时尤其如此，因为这些疾病就其本质而言是不为人知的。自然史研究不只是跟踪疾病随时间变化的过程，而且要确定人口、遗传、环境和其他因素。
临床研究。第一阶段-第四阶段
罕见病的自然史与注册研究
患者登记和自然史研究通常被认为是可以互换的，但这些临床药物开发的方法存在重大差异。了解各自的作用是很重要的，同时也要了解这些研究设计在寻求罕见疾病治疗方面的区别。患者登记处 患者登记处...
临床研究。第一阶段-第四阶段
罕见的肿瘤学研究的最大障碍（以及如何克服这些障碍）
转化研究有可能帮助所有患者，但从实验室到床边研究的原则对罕见疾病患者有特殊的希望--其中许多疾病没有标准治疗方法。以下是罕见肿瘤研究方式的改变是如何让需要治疗的患者更快地得到治疗的。是什么让...