临床研究。第一阶段-第四阶段

应对基因治疗试验操作中的常见问题

在浏览相对未知的领域和大多数基因治疗输送系统的实际限制之间，确保这些产品的临床试验成功，即使对最有经验的研究人员来说也是一个严重的挑战。使问题更加复杂的是大多数基因治疗试验的长期性--十年或更长时间的随访期并不罕见....。

医疗和法规事务

转基因生物的防护栏：基因治疗试验的监管考虑因素

与任何新的医疗产品一样，基因疗法必须经过严格的审批程序。不过，基因疗法还有一些不适用于传统药品的额外规定。在欧盟国家尤其如此。(值得注意的是，虽然大多数基因疗法研究都是在美国和欧洲进行的--但这两个国家...

临床研究。第一阶段-第四阶段

基因治疗101。从1960年代到今天

基因治疗是当今临床研究中的一个热门话题--这是有原因的！这些技术有可能治疗--在某些情况下甚至可以治愈各种疾病。这些技术有可能治疗--在某些情况下甚至治愈--广泛的疾病，包括以前没有有效疗法的罕见遗传性疾病。什么是基因疗法？基因疗法是一个多样化的群体。

规划罕见的疾病研究。我们的顶级专家将在WODC发表演讲

北卡罗来纳州达姆，2018年4月23日 - Premier Research公司的顶级罕见病及儿科专家将在马里兰州奥克森山举行的世界孤儿药物大会上讨论临床试验规划。罕见病与儿科战略发展部执行主任Angi Robinson将发表《孤儿药物的早期发展规划》。4月26日星期四，"孤儿药 "的早期发展规划：任务、时间表和收获。

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5 罕见病试验的操作考虑因素

从研究人员到赞助商，到患者，到宣传团体，到临床医生，罕见病研究充满了热情、动力和决心。作为该领域的最大资产，所有参与人员都必须发挥其最大潜力，才能使研究获得成功。这就是为什么必须高度重视内部的业务挑战。

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在全球范围内优化 "孤儿 "药物开发的监管考虑因素

罕见病和孤儿药研究长期以来一直面临着严峻的挑战，这既要归功于内在因素--更少的病人意味着更少的可用数据；更少的可用数据意味着更不完整的情况；也要归功于市场力量--当更少的病人可能意味着更不确定的潜在投资回报时，就更难找到投资者。幸运的是，最近的变化...

孤儿药研究的前景。现场网络研讨会

北卡罗来纳州达勒姆，2017年12月5日 - 孤儿药研究的前景比以往任何时候都更有希望，监管机构提供了一个进步的发展平台，政府改革对治疗罕见疾病的需求给予了新的重视。Premier Research将在12月周二的现场网络研讨会上研究生物技术和制药公司的前景。

患者和利益相关者的参与

勇气和希望的故事：来自失调的主要启示。罕见病电影节

每隔一段时间，你就会偶然发现一种似乎很合适的营销合作关系。今年早些时候，有人向我们介绍10月份举行的罕见疾病节，我们立即知道我们必须成为其中的一员。谁能放弃这个机会，成为一个首创的活动的一部分呢？

患者和利益相关者的参与

为什么现在是举办罕见病电影节的好时机？

Premier Research很荣幸成为 "Disorder "的赞助商。罕见病电影节 "的赞助商，该电影节将于10月在波士顿举行。电影节的联合创始人丹尼尔-德法比奥（Daniel DeFabio）与我们分享了为什么举办这样一个活动对于提高人们的认识、引发对话，甚至希望能找到一两种治疗方法非常重要。几年前，我做了一件事，那就是在波士顿举办的电影节。

临床研究。第一阶段-第四阶段

脆性X：寻求治疗一种复杂的、鲜为人知的疾病

我们参与了一项治疗脆性X综合征的药物的第二阶段研究，与我们所做的大多数罕见的工作一样，这项研究从一开始就是一个挑战。脆性X是一种罕见的、未被完全理解的遗传性疾病，通常是由脆性X精神发育迟缓1（FMR1）基因内的CGG三联体重复扩展导致的。