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BIO国际。发现创新罕见病试验设计的最新进展
2019年6月5日，北卡罗来纳州达勒姆 - Premier Research公司在今年6月3日至6日于费城举行的BIO国际大会上赞助了孤儿和罕见病会议的议题。我们自己的罕见病和儿科临床开发服务副总裁Angi Robinson将参加小组讨论Rare Findds。罕见病的创新临床试验设计...
标签。罕见的疾病
医疗和法规事务
FDA关于罕见疾病自然史研究的新指南。您需要了解的内容
2019年3月，FDA发布了关于设计和实施自然历史研究的指南草案，以支持开发安全和有效的罕见疾病治疗方法。该文件《罕见疾病。该文件《罕见病：药物开发的自然史研究》[1]涉及赞助商在开发罕见病治疗方法时遇到的主要挑战之一：缺乏...
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美国和欧盟对基因疗法的监管监督
经过数十年的艰苦研究，基因治疗产品最近开始为人类健康带来切实的益处。治疗遗传性视力丧失的 voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna)、治疗淋巴细胞白血病的 tisagenlecleucel (Kymriah) 和治疗淋巴瘤的 axicabtagene ciloleucel (Yescarta) 相继获批上市，开创了一个新的治疗时代。随着新疗法的快速发展，治疗淋巴瘤的新药也在不断涌现。
临床研究。第一阶段-第四阶段
从银屑病到白塞氏病。皮肤病学中生物制剂的演变
在过去的二十年里，生物制剂改善了对银屑病和晚期黑色素瘤患者的管理，其中许多人要么对传统治疗没有反应，要么出现严重的副作用。随着他们在致命的黑色素瘤和更常见的慢性炎症（如银屑病）方面的成功，药物开发商现在正瞄准更罕见的...
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Ashanthi DeSilva 的故事：回顾首次基因疗法试验
1976 年，流行文化偶像约翰-特拉沃尔塔（John Travolta）主演了电视电影《塑料泡沫男孩》（The Boy in the Plastic Bubble），讲述了一个免疫系统受损的年轻人的故事。影片的前提是，特拉沃尔塔饰演的角色必须在与世隔绝地生活在保护性气泡之后，还是在与物质世界的接触中死去之间做出抉择。好莱坞...
患者和利益相关者的参与
首席声音#8：让患者参与临床试验/Alan Thomas
在过去的三十年里，临床研究当然已经发生了变化。更多的试验跨越了更广泛的适应症，研究设计和执行方面的进展极大地改变了药物和医疗设备的评估和销售方式。但是，也许没有什么变化比参与临床研究的增长更重要。
患者和利益相关者的参与
首席之声 #7：罕见病宣传和国际共济失调日/艾伦-托马斯（共济失调与我）。
在 9 月 25 日 "国际共济失调日 "到来之前，本集我们将与共济失调与我组织（Ataxia & Me）的创始人、患者倡导者艾伦-托马斯（Alan Thomas）分享对话的第一部分。艾伦讲述了他与共济失调的个人历程，以及他是如何开始提高患者意识的。关注艾伦和共济失调与我...
临床研究。第一阶段-第四阶段
首要声音#2：罕见病试验中的注册研究和自然史/Angi Robinson & Juliet Moritz
患者登记和自然史研究是孤儿药研究人员的重要工具，他们经常为对疾病的有限理解和因患者人数少而导致的数据稀少而苦恼。在与罕见病和儿科临床开发服务部副总裁Angi Robinson和Juliet Moritz合作的第二期Premier Voices播客中，我们...
研究设计
首要声音#1：罕见的肿瘤学与科林-海沃德和彼得-拉森的对话
首期《总理之声》聚焦于罕见的肿瘤药物开发，并介绍了以下内容。使用适应性设计来限制病人接触无效的治疗，并增加整体成功的可能性 充分利用小规模和地理上分散的病人群体 处理诸如缺乏明确的生物标志物和基线的限制。
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计划基因治疗试验？请教专家--注意
研究人员西奥多-弗里德曼（Theodore Friedmann）和理查德-罗布林（Richard Roblin）在《科学》杂志上发表了一篇具有里程碑意义的论文，提出了一个具有挑战性的问题，至今已有 46 年："人类遗传病的基因治疗？"在过去的 20 年里，基因治疗药物的临床试验已经变得越来越普遍--已经进行了 2400 多项临床试验...