真实世界的科学和晚期阶段
RWE在稀缺性研究中的作用不断扩大
随着医学界和制药界认识到数据在预测治疗干预效果方面的潜力，真实世界证据在药物开发中的重要性日益凸显。食品药品管理局对真实世界证据如何帮助研究人员更好地理解和使用 COVID-19 治疗方法的认识不断加深，从而加速了这一趋势的发展。虽然安慰剂对照试验仍然具有一定的优势，但它也能帮助研究人员更好地理解和使用 COVID-19 治疗方法。
标签。罕见的疾病
临床研究。第一阶段-第四阶段
设计和操作罕见病自然史研究的 7 个技巧
自然病史研究在罕见病药物开发中起着至关重要的作用，它提供的洞察力可推动药物发现和临床试验设计。这些研究的益处还包括了解患者的病程、明确护理标准、确定特定疾病的卓越中心以及发现改善患者护理的机会。在这篇博文中，我们...
临床研究。第一阶段-第四阶段
如何在罕见病开发中使用病人登记和自然史研究
成功的药物开发需要对感兴趣的疾病--其病因学、流行病学、表现、和进展有深入的了解。然而，在罕见病中，这些信息的大部分可能是未知的。患者群体很小，历史数据的收集也不一致，而且分散在不同地域的治疗医生中。患者登记处和自然历史研究是最重要的。
临床研究。第一阶段-第四阶段
自然史研究。了解并提高其在罕见疾病中的价值
成功的药物开发需要对基础疾病有全面的了解。为了设计出可靠的、有意义的、可测量的结果的临床试验，赞助者必须对疾病的呈现、表现和进展有透彻的了解，这在罕见疾病中可能是个挑战，因为这些信息是很少的。因此，观察性研究，包括登记册和自然史研究，发挥着重要作用。
临床研究。第一阶段-第四阶段
罕见病招募。在竞争激烈的研究环境中实现试验差异化的5项策略
由于罕见病的发病率和流行率低，其固有的各种因素导致罕见病研究的招募工作一直很困难。但近年来，由于临床研究环境的竞争日益激烈，罕见病试验的招募工作变得更具挑战性。此外，随着技术的进步和信息量的增加，罕见病试验的招募也变得更加困难。
临床研究。第一阶段-第四阶段
实现基因治疗的承诺。克服患者注册和安全挑战的新途径，即将举行的网络研讨会
多伦多（PRWEB）2020年9月15日 虽然基因治疗已经存在了几十年，但它仍然在研发、临床开发和临床试验的运作方面带来了非同寻常的挑战。在精准医疗科学的快速发展中，发起人和CRO面临着不断变化的运营和监管需求。本次网络研讨会将研究不断发展的...
临床研究。第一阶段-第四阶段
罕见癌症患者的新型试验方法，即将举行的网络研讨会
多伦多 (PRWEB) 2020年8月4日，在2020年8月24日星期一美国东部时间上午11点（英国东部时间下午4点），请参加Premier Research公司肿瘤学项目战略执行总监Rupa Doshi博士和Premier Research公司产品战略高级副总裁Sameena Sharif博士的网络直播研讨会。罕见的癌症占全世界癌症诊断的22%，但却没有...
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皮肤病学中的基因疗法现状
就皮肤病而言，基因疗法仍处于早期阶段。不过，我们看到了一些罕见遗传性皮肤病的潜在解决方案，以及对更常见皮肤病的持续研究。基因疗法的成功有赖于三个关键要素：1 一个明确的疾病基因一个治疗基因一个有效的治疗基因。
临床研究。第一阶段-第四阶段
卓越洞察力 272:提供协调儿科基因治疗试验所需的全球专业知识
基因疗法具有长期甚至治愈疾病的潜力，因此研究人员、临床医生、患者和护理人员都对基因疗法非常感兴趣。但是，协调和开展全球多中心基因治疗试验是一项复杂、高风险的工作。除了确保患者安全和数据质量所需的常规协议和程序外，基因治疗研究还必须...