医疗和法规事务

美国食品和药物管理局将终止其罕见的儿科疾病优先审查券--获得该券的时间已经不多了

2010年至2018年期间，FDA批准的402个孤儿适应症中，有33.8%只针对儿童或针对儿科疾病。[1] 罕见儿科疾病优先审查凭证计划是一种激励措施，有助于刺激这一领域的研究和开发，迄今已授予20多个凭证，但它...

规划罕见的疾病研究。我们的顶级专家将在WODC发表演讲

北卡罗来纳州达姆，2018年4月23日 - Premier Research公司的顶级罕见病及儿科专家将在马里兰州奥克森山举行的世界孤儿药物大会上讨论临床试验规划。罕见病与儿科战略发展部执行主任Angi Robinson将发表《孤儿药物的早期发展规划》。4月26日星期四，"孤儿药 "的早期发展规划：任务、时间表和收获。

咨询

5 罕见病试验的操作考虑因素

从研究人员到赞助商，到患者，到宣传团体，到临床医生，罕见病研究充满了热情、动力和决心。作为该领域的最大资产，所有参与人员都必须发挥其最大潜力，才能使研究获得成功。这就是为什么必须高度重视内部的业务挑战。

患者和利益相关者的参与

患者宣传和 "孤儿 "药物开发的未来。挑战与机遇

尽管在孤儿药开发过程中取得了进展，而且患者权益团体现在发挥了更突出的作用，但该领域的研究人员仍然面临着一些挑战。但是，幸运的是，患者团体、行业领袖和监管机构之间加强合作可以帮助克服这些障碍。孤儿药研究的障碍包括。人口少 根据定义，...

临床研究。第一阶段-第四阶段

路上的故事--世界孤儿药大会

上周，我参加了在比利时举行的世界孤儿药大会。这是我第一次参加世界孤儿药大会，在布鲁塞尔的三天时间里，我收获颇丰--即使是在机场酒店举行的会议，我们也没有离开过大楼!大会议程涵盖了罕见病和孤儿病方面的广泛议题...