标签: 孤儿药开发

5 罕见病试验的操作考虑因素

从研究人员到赞助商，到患者，到宣传团体，到临床医生，罕见病研究充满了热情、动力和决心。作为该领域的最大资产，所有参与人员都必须发挥其最大潜力，才能使研究获得成功。这就是为什么必须高度重视内部的业务挑战。

罕见病和孤儿药研究长期以来一直面临着严峻的挑战，这既要归功于内在因素--更少的病人意味着更少的可用数据；更少的可用数据意味着更不完整的情况；也要归功于市场力量--当更少的病人可能意味着更不确定的潜在投资回报时，就更难找到投资者。幸运的是，最近的变化...

北卡罗来纳州达勒姆，2017年12月5日 - 孤儿药研究的前景比以往任何时候都更有希望，监管机构提供了一个进步的发展平台，政府改革对治疗罕见疾病的需求给予了新的重视。Premier Research将在12月周二的现场网络研讨会上研究生物技术和制药公司的前景。

北卡罗来纳州达勒姆，2017年7月24日--Premier Research公司任命Kimberly Glen为战略发展部罕见病执行主任。她为公司带来了近三十年的合同研究、药物开发和制药咨询方面的经验。"罕见病是一个要求极高的研究领域，在患者招募、得出结论方面带来了独特的挑战。

了解患者权益团体在建立更好的临床试验和改善研究过程中的作用都意味着首先要看一看美国和欧洲的孤儿药开发历史。孤儿药 "是一种治疗少于20万人的疾病的药物。由于罕见疾病...

尽管在孤儿药开发过程中取得了进展，而且患者权益团体现在发挥了更突出的作用，但该领域的研究人员仍然面临着一些挑战。但是，幸运的是，患者团体、行业领袖和监管机构之间加强合作可以帮助克服这些障碍。孤儿药研究的障碍包括。人口少根据定义，...

北卡罗来纳州达勒姆，2016年8月10日--患者权益团体在开发治疗癌症和罕见病的药物方面发挥着重要且不断增长的作用，他们为研究设计、招募患者，甚至直接资助临床试验作出贡献。在9月份的网络研讨会上，Premier Research将与罕见病倡导组织Global Genes合作，探讨这一重要...