罕见病和儿科专家将于11月7日在WODC欧洲会议上发言

北卡罗来纳州达姆，2018年10月30日 - Premier Research公司罕见病和儿科执行主任Angi Robinson将于11月7日在巴塞罗那举行的世界孤儿药大会上讨论遗传性罕见病研究的临床开发策略。罗宾逊女士的演讲从下午2点20分开始，将探讨确认性测试和专业实验室的管理，...

临床研究。第一阶段-第四阶段

脆性X：寻求治疗一种复杂的、鲜为人知的疾病

我们参与了一项治疗脆性X综合征的药物的第二阶段研究，与我们所做的大多数罕见的工作一样，这项研究从一开始就是一个挑战。脆性X是一种罕见的、未被完全理解的遗传性疾病，通常是由脆性X精神发育迟缓1（FMR1）基因内的CGG三联体重复扩展导致的。