临床研究。第一阶段-第四阶段
基因治疗研究操作化的5个提示
基因治疗临床试验是后勤方面的复杂研究，需要高素质的研究机构和参与的病人才能成功。选择正确的地点和病人的能力可能是产品失败和市场批准之间的区别。在这个由三部分组成的关于基因治疗发展的博客系列的最后一部分，我们提供了关于运作的提示。
标签: 细胞和基因治疗
临床研究。第一阶段-第四阶段
设计稳健的基因治疗研究
为了开发成功的基因疗法，赞助者必须进行研究，在安全监督和强大的临床证据的需要与寻找合适的病人、将他们与合格的地点配对、提供知情同意书、确认他们有能力--并致力于--满足所有协议要求的挑战之间取得平衡。 在...
临床研究。第一阶段-第四阶段
追寻基因治疗的承诺。成功的临床试验之路
基因治疗的承诺是提供变革性的治疗方法，有意义地改善病人的生活质量，其中许多人目前正生活在衰弱的疾病中。为了将这些治疗方法推向市场，赞助者的任务是进行临床试验，在适当的安全监督下产生强有力的证据。此外，基因治疗试验还面临着...
临床研究。第一阶段-第四阶段
PharmaLive | 推进基因疗法的发展。关键的监管和临床试验考虑因素
对人类基因组的深入了解为以前无法治疗的疾病创造了无数的治疗机会。基因治疗为解决各治疗领域未满足的医疗需求提供了希望，甚至有可能治愈某些基于基因的疾病。随着研究工具和技术变得更加成熟，基因疗法的发展正在以前所未有的速度加速。根据...
医疗和法规事务
PDUFA VII：对细胞和基因疗法开发者的影响
生物制药行业最密切关注的即将到来的监管发展之一是FDA即将重新授权的《处方药使用费法案》（PDUFA）。PDUFA VII，通常被称为重新授权，将涵盖2023-2027财政年度。PDUFA VII中包括的许多进展在很大程度上是由增加的药物费用驱动的。
临床研究。第一阶段-第四阶段
临床研究人员。先进的治疗方法--临床开发中的成功策略
先进疗法医药产品（ATMP）的开发正在上升。根据美国基因+细胞治疗协会的数据，2021年5月有1745种基因疗法在开发中，其中70%处于临床前研究阶段，而这些候选者中超过1300人正在开发肿瘤学，这是最为活跃的治疗领域。鉴于...
临床研究。第一阶段-第四阶段
医药外包。优化先进疗法的研究执行
先进的疗法--包括基于基因、细胞和组织的产品--为疾病的治疗提供了突破性的新机会。截至2020年底，这些疗法有1,085个活跃的开发商，全球有152个正在进行的第三阶段试验。根据再生医学联盟的数据，预计将有创纪录的8项监管决定。
临床研究。第一阶段-第四阶段
制药师。通往先进疗法前线的曲折道路
根据再生医学联盟(Alliance for Regenerative Medicine)的数据，截至2020年底，共有1085家活跃的先进治疗药物产品(ATMP)开发商和150多项III期试验正在进行。这些数字并不小，它们清楚地表明，ATMP在帮助我们克服尚未战胜的疾病方面大有可为。ATMP是不同的...
临床研究。第一阶段-第四阶段
ContractPharma: 基因治疗试验
自1990年第一次基因治疗试验以来，监管情况已经从广泛的、定义松散的指导，不同的细胞和基因治疗之间几乎没有差异，转变为更强大的指导方针和指令的集合，侧重于这些产品在特定疾病状态和治疗环境中的测试和制造考虑。这篇文章将...
临床研究。第一阶段-第四阶段
医药时报》。紧跟时代步伐
近年来，基因治疗的监管格局已经从广泛的、一般性的指导演变为对特定疾病状态下的测试和制造考虑的更狭隘的关注。本文探讨了环境风险评估和生物安全等因素如何影响基因治疗临床研究的启动，以及指南的持续演变。