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5 罕见病试验的操作考虑因素

从研究人员到赞助商，到患者，到宣传团体，到临床医生，罕见病研究充满了热情、动力和决心。作为该领域的最大资产，所有参与人员都必须发挥其最大潜力，才能使研究获得成功。这就是为什么必须高度重视内部的业务挑战。

随着市场对AVR（经导管主动脉瓣置换术）和TMVR（经导管二尖瓣置换术）需求的爆炸性增长，公司面临着快速提供可操作的临床试验数据的压力越来越大。成功的关键在于团队。而一个有效团队的基础始于对每个角色的理解--在适用的情况下，如何最好地选择每个角色。

罕见病和孤儿药研究长期以来一直面临着严峻的挑战，这既要归功于内在因素--更少的病人意味着更少的可用数据；更少的可用数据意味着更不完整的情况；也要归功于市场力量--当更少的病人可能意味着更不确定的潜在投资回报时，就更难找到投资者。幸运的是，最近的变化...

如果提出的一项建议得以推进，美国食品和药物管理局（FDA）计划在2018年及以后对新医疗设备的审查和批准方式进行重大改变。在本周的一篇博文中，FDA专员Scott Gottlieb, M.D.宣布FDA的设备和放射健康中心（CDRH）将发布一系列...

想知道如何建立强大的战略赞助商-CRO伙伴关系吗？承诺做到三个D。从确定项目方向的对话开始，最终在关系中有所作为。在这些关系中，CRO必须为赞助商带来他们不知道自己没有，但却需要成功的补充专业知识。1.培养对话双向沟通可能是最重要的。

大多数潜在的阿尔茨海默病（AD）治疗试验都失败了，原因可能是方案设计不当。毕竟，典型的AD研究是双盲安慰剂对照的平行组临床试验，具有双重结果，包括认知测量和对日常生活活动能力的总体印象--这种试验设计最初是为研究胆碱酯酶而开发的...

这是我们对困扰镇痛和精神病学临床试验的越来越高的安慰剂反应的第十五篇也是最后一篇文章。在此阅读该系列的其他文章。随着我们的安慰剂问题系列接近尾声，我们最后简要介绍了三个伦理问题...。

I期和II期试验可能有不同的总体目标（即证明安全性与疗效），但两者都在努力应对肿瘤学研究设计中的一个主要挑战：寻找正确的剂量。幸运的是，几十年来的数据和创新已经为研究人员提供了必要的工具来规划一个成功的剂量寻找试验。继续阅读，看看...

这是我们对困扰镇痛和精神病学临床试验的越来越高的安慰剂反应的第十四篇文章。在这里阅读该系列的其他文章。安慰剂 "一词最早出现在一个不太可能的地方：葬礼上。安慰剂在拉丁语中的意思是 "我将请你"，首次出现在...

全世界大约有4700万人患有阿尔茨海默病（AD）--预计到2030年这一数字将增加到7500万，到2050年将达到1.5亿。研究人员正在寻求一系列的治疗方法：改变疾病、对症治疗和行为问题的治疗。然而，自2009年以来，还没有新的疗法被批准。