精神科临床试验的赞助商在收集可靠、高质量的数据以支持研究化合物的疗效和安全性方面可能面临巨大挑战。
在项目开发过程中尽早识别并减少可能影响数据质量的研究设计、受试者和研究地点相关因素，有助于推动研究取得成功。要确保精神科临床试验数据准确捕捉化合物的安全性和疗效潜力，申办者必须考虑到与精神病患者群体合作所固有的挑战。精神疾病及其表现形式几乎与人类行为一样多种多样。了解导致精神疾病的各种遗传、生物、社会和环境因素之间的相互作用是一项复杂的任务，这使得涉及精神科药物的临床试验成为一项挑战。
观察被研究疾病的变化在某种程度上是一个主观的过程，而这种主观性会造成不当影响的风险，患者和/或研究人员可能无法意识到这一点。更复杂的是，并非所有精神疾病的症状改善都一定与所研究的产品有关。有些变化可能是由不相关的因素造成的，而这些因素的治疗效果会削弱潜在疗法的疗效信号。
在本白皮书中，我们探讨了一系列因素，如果能在研发过程中及早发现并减少这些因素，就能最大限度地提高精神科临床试验取得结论性研究结果的可能性。
增加证明治疗效果的难度
精神科临床试验的发起人可能需要面对证明治疗效果的能力不断下降的问题。2007 年 9 月，国际中枢神经系统临床试验与方法学会和国际中枢神经系统药物开发学会联合召开了一次会议，重点讨论了在最近进行的抗精神病药物治疗精神分裂症的多中心试验中，药物与安慰剂之间的差异明显缩小的问题。1 在这次联合会议上，发言人报告了最近几项试验的数据，这些数据表明，与早期试验相比，安慰剂反应率较高，而药物反应率较低，甚至对以前确定的比较药物也是如此。随着时间的推移，治疗组和对照组之间的分离程度也随之降低，这使得获得结论性结果变得更加困难。