仔细规划对所有早期药物开发项目都很重要，但对罕见病尤为关键，因为罕见病的研究人群有限，而且缺乏药物开发的先例。
与 FDA 的 IND 前会议让申办者有机会讨论其独特的开发挑战，并确定监管灵活性的合理性。虽然在 IND 前会议上探讨的主题可能因药物、开发阶段和目标适应症的不同而不同，但以下是罕见病申办者在与 FDA 接触前应考虑的六个问题：
1.化学、制造和控制（CMC）。
需要向 IND 提交 CMC 资料，以支持药物开发的每个阶段。申办者应准备清楚地总结 IND 中应提交的 CMC 信息的类型和数量，并说明这些信息在支持其拟议的临床试验中的适当性。
2.非临床研究。
如果拟议的临床适应症是用于治疗罕见病，FDA 可以灵活处理非临床计划，在某些情况下，可能允许缩短或推迟非临床研究。申办者应做好准备，讨论已完成的非临床研究和拟议的非临床研究计划是否足以支持概念验证并为研究药物的安全性提供信息。
3.临床药理学
鉴于可为罕见病人群的剂量和用法提供参考的临床试验先例可能有限，申办者应仔细规划其药物开发计划的临床药理方面。这些研究和分析的信息可为研究设计提供参考，并为疗效提供支持性证据。与非临床研究一样，FDA 可以灵活决定需要进行哪些临床药理研究以及何时进行这些研究。
4.临床考虑因素。
FDA 没有规定确定药物安全性和有效性所需的最低患者人数。虽然治疗罕见病的药物与治疗非罕见病的药物的审批标准相同，但 FDA 在罕见病环境中应用该标准时，可灵活运用尽可能广泛的科学判断。申办者应准备好讨论药物的益处和风险、疾病的严重性以及未满足医疗需求的程度。