在探索复杂而严格的 CAR-T 细胞疗法监管环境时，申办者可能会遇到以下挑战 将产品推向市场的过程中可能会遇到挑战
自2017年Kymriah®（tisagenlecleucel）获得历史性批准以来，有关嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法的研究加速发展。欧洲和以色列有 230 多家再生医学公司，其中 140 多家专注于细胞疗法。截至2019年底，全球共有452项基因修饰和细胞免疫肿瘤疗法临床试验正在进行中(1)。其中，215 项处于 II 期试验阶段，15 项已进入 III 期试验阶段。
癌症的病因涉及一系列基因相互作用和多个系统的功能障碍，是科学上最复杂、最动态的疾病之一。这种复杂性使得肿瘤临床试验（尤其是早期研究）的设计充满挑战。
细胞治疗产品条例
在欧盟，细胞治疗产品须遵守 EMA 于 2012 年 11 月生效的题为 "含转基因细胞的医药产品的质量、非临床和临床方面 "的指南(3)。2018 年 7 月发布了该指南的修订草案，以反映科学和监管经验的演变以及当前对非临床和临床研究要求的思考，包括对 CAR T 产品的关注。该草案公开征求意见至 2019 年 7 月 31 日，修订工作仍在进行中。