在危机时期，退一步重新评估一些传统的做事方式往往是有价值的。在临床研究界处理COVID-19为正在进行的和未来的研究提出的问题时，我们Premier Research正在迎接挑战，开发替代模式和解决老问题的新方法。已经出现的这样一个机会涉及真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）的使用。
正如我们所知，安慰剂对照试验仍然是黄金标准，并将继续作为评估治疗方法的强大支柱。然而，人们普遍认为，利用合成对照组（SCA）的单臂试验也可以是评估新的治疗干预的适当设计。单臂试验通过显示新疗法或治疗的积极效果来证明临床效益，而不需要使用安慰剂或标准护理作为对照。相反，RWD和RWE的比较--利用各种来源--可以作为比较者。
2019年5月8日，美国食品和药物管理局（FDA）发布了一份新的行业指南草案，题为《向FDA提交使用真实世界数据和真实世界证据的药物和生物制品的文件》。这份文件是由药物评价和研究中心和生物制品评价和研究中心联合制作的，提供了关于如何在向该机构提交监管文件时使用RWD和RWE的指导。
这是重要的第一步，也是该机构对RWD和RWE作为一种外部控制的认可。许多人认为这是一种范式的转变，为新的、更具创造性的药物开发方法创造了条件。肿瘤学、罕见病和紧急用药产品的开发者对此特别感兴趣，因为它可以为略微加速的上市途径铺平道路。
认为开发者可能想把这些新的范式插入他们的整体产品开发计划中或改变他们的目标产品简介方法并不牵强。
值得注意的是，FDA和研究界都告诫说，RWD和RWE的使用应限于开发途径中的补充作用。没有人建议我们取代传统的随机临床试验；然而，我们现在能够以我们以前无法做到的方式利用RWD和RWE。在可用的特定疾病人群有限，或者迫切需要证明临床有效性的情况下，SCA可能是一个有效的选择。在这些情况下，依靠RWD和RWE的元素将填补研究周期的某些空白。
与任何新方法一样，我们将继续监测正在实施这种策略的案例研究和结果，并依靠RWD和RWE来进一步验证这种方法。虽然在作出明确的裁决之前还需要时间，但令人欣慰的是，像美国食品和药物管理局这样的关键角色已经加入进来，并愿意接受这样的临床试验设计以支持提交。如果您有兴趣在您的试验中探索这些机会，请与我们联系，安排与我们的研究设计专家团队进行咨询。