发言者
Sachin Kulkarni
肿瘤学与全科医学战略发展部执行总监
Premier Research
Juliet M. Moritz
罕见病战略发展执行总监
Premier Research
罕见癌症研究往往更像罕见病研究，而不是标准的肿瘤研究。本网络研讨会将强调设计和开展罕见癌症试验所面临的一些挑战，并探讨不同作者和研究联盟就如何以最佳方式设计和开展这些试验所采取的立场，包括回顾即将出台的立法--《21 世纪治愈法案》--以及该法案通过后可能对罕见肿瘤研究产生的影响。
考虑因素包括招募罕见癌症患者、在涉及小群体的临床试验中最大化数据点的价值、在这些试验中使用适应性设计的可能性以及研究人员和患者的风险偏好。
通常在肿瘤试验和罕见病试验中，研究产品只在患病受试者而非健康志愿者身上进行试验。在这一易感人群中测试新药需要考虑研究设计，以便让尽可能少的受试者接触到研究产品，从而使研究获得支持可行研究决策的信息。
由于临床试验的成本随着新药上市成本的增加而上升，研究应包括替代研究设计方法，并强调生物标志物、自然病史数据和临床前数据等早期指标。这种方法还能减轻患者的负担，并可能加快药物开发的时间表。