美国罕见病和孤儿药物开发的成熟策略

孤儿药是指用于治疗罕见疾病的医药产品，因为这些疾病非常罕见，所以赞助商不愿意在通常的销售条件下开发这些产品。孤儿药是一个不断增长的市场，这在很大程度上得益于税收优惠政策、较长的市场独占期、较短和较小规模的临床试验，以及与许多孤儿药相关的溢价。尽管人们越来越重视孤儿药的开发，但目前只有 5% 的罕见病有可用的治疗方案。随着申办者对罕见病的不断投资，他们必须了解规划和开发过程中的战略和实际考虑因素，以便在预算和时间表之间取得微妙的平衡，并最大限度地增加成功进入市场的机会。