患者网络和倡导团体的兴起有助于临床试验的设计和患者招募
2015年4月23日，费城--Premier Research 公司委托对临床试验决策者进行的一项最新调查报告显示，近三分之二（64%）的受访者表示，罕见病或孤儿药临床试验招募工作中最困难的因素不仅包括寻找患者加入和留在试验中，还包括确定和建立研究的调查点。
Premier Research 在其 2013 年罕见病基准调查中指出，招聘困难仍然是大多数受访者面临的问题。
在本次调查中，一家独立的第三方研究公司于 2015 年 3 月采访了美国和欧洲的 50 位临床开发决策者。
监管审批更加困难
约四分之三（74%）的受访者表示，在最近一次罕见病或孤儿药临床试验中，获得研究方案和设计的监管批准 "极具挑战性"、"困难 "或 "有些困难"。与两年前的 67% 相比，难度有所增加。
"Premier Research 的监管事务总监 Nachiket Dave 指出："由于越来越多的公司进入罕见病领域并首次提交某些疾病的数据，监管途径变得更加复杂。"大量的申请对监管机构来说是一个挑战。事实上，"他补充道，"FDA 去年收到的孤儿药指定申请数量增加了 35%。
戴夫指出，许多罕见病的可用数据并不多。因此，欧洲的 EMA 和美国的 FDA 正在适应人们对罕见病试验和孤儿药开发日益增长的兴趣。
初创企业的增加减缓了监管进程
Premier Research 儿科与罕见病执行总监安吉-罗宾逊（Angi Robinson）说，虽然受访者认为监管审批程序在过去两年中变得更加困难，但她认为美国和欧洲的监管机构实际上正在想方设法为赞助企业提供更多支持。
戴夫指出，监管机构正在引入更多的专家，并允许罕见病/孤儿病试验采用较小的样本量。"真正的挑战在于，许多进入罕见病领域的赞助商公司都是高科技创业公司，它们缺乏监管流程方面的专业知识和内部资源"。
戴夫补充说："一切以监管为起点和终点"。
"戴夫解释说："监管机构，包括临床监管审查人员，都认识到将治疗方法推向市场的紧迫性。"他说："我相信，进行大型试验的'老派'观点正在发生变化，因此可以加快进程。"他说："监管机构的临床医生正在更多地参与进来，并希望以高效的方式为患者提供治疗。
十分之九（90%）的受访者表示，罕见病或孤儿药研究要求招募的患者人数是合理的。戴夫指出，考虑到可参加此类研究的患者人数本来就较少，而且受访者认为很难找到合格的研究机构和招募到患者，这一调查结果令人惊讶。
宣传团体的作用日益增强
调查对象还表示，权益团体和医疗网络在罕见病和孤儿药化合物的临床开发中发挥着重要作用。事实上，74% 的受访者表示，通过权益团体接触患者是 "无价 "或 "有价值 "的，而 2013 年基准调查中这一比例为 68%。
半数以上（56%）的人表示，宣传小组的使用对罕见病和孤儿药试验 "成功 "或 "至关重要"。
"罗宾逊指出："宣传小组就是病人所在的地方。罗宾逊指出："这些团体是了解和确定患者的经历以及患者从哪里获得信息的关键所在。
她指出，Premier Research 还在患者招募工作中使用社交媒体。社交媒体让人们了解研究和对患者的需求，然后帮助患者访问特定网站，在那里他们可以阅读更多有关研究的信息，了解研究在哪里进行，并确定自己是否有资格参与。这些信息也会发布在宣传团体的网站上，患者可以在这些网站上获取数据。
罗宾逊强调了彻底掌握病人如何通过医疗系统进行治疗的重要性。"我们在这一领域的经验是我们的优势所在。我们真正分析了识别病人的所有不同方式，包括了解病人的路径。
半数（50%）受访者利用宣传小组来协助其网站或患者招募工作，58%的受访者利用医疗网络。
罗宾逊指出，宣传团体对于建立罕见病和孤儿药试验的意识至关重要。事实上，受访者认为 "意识 "是宣传团体能向试验发起人传达的最有利的属性。
她指出："在过去几年里，倡导团体更愿意与赞助公司合作进行临床试验。她指出："过去几年，罕见病的研究水平有了极大的提高。
"罗宾逊说："宣传团体的复杂程度也在提高。"他们一直在拥抱社交媒体，在利用数字通信方面也越来越精明"。她指出，52% 的受访者表示，通过社交媒体或电子渠道接触患者是 "无价 "或 "有价值 "的，比 2013 年的基准调查增加了 12%。
罗宾逊指出："宣传团体为患者提供了接触机会，""使所有相关人员都能更容易地接触到患者"。
大局观是审批流程的关键
罗宾逊指出，赞助公司非常看重 Premier Research 与倡导团体的合作。"我们有机会接触罕见病和孤儿药研究所需的小规模患者群体，也有机会接触经验丰富的现场研究人员。当然，我们在通过高度复杂的监管流程管理试验方面也有丰富的经验"。
她补充说，这种复杂性说明了为什么 78% 的罕见病和孤儿药研究会外包给合同研究组织 (CRO)。
"我们认识到纵观全局是多么重要，"她说。"重要的不仅仅是找到病人，而是整个过程。你必须知道如何管理过程中的每一步，以取得圆满成功。
她指出，Premier Research 致力于帮助生物制药和医疗器械公司将改变生命的想法变为现实。这些挑战需要紧密的团队合作、灵活的反应和创新的思维，还需要找到患者、了解研究地点并有信心解决问题。
Premier Research 致力于满足中枢神经系统、镇痛、罕见病、医疗器械和诊断以及儿科研究等领域尚未满足的需求。
关于Premier Research
Premier Research是一家领先的合同研究组织，为世界各地的生物技术、制药和医疗设备公司提供服务。该公司在执行全球、区域和地方临床开发项目方面拥有丰富的经验，特别是在解决诸如镇痛、中枢神经系统、罕见疾病、医疗器械和诊断以及儿科研究等领域未满足的需求方面。Premier Research在50个国家开展业务，雇用了1000多名专业人员，包括一个由临床监测员和项目经理、监管、数据管理、统计、科学和医学专家组成的强大国际网络。公司以提高临床开发的生产力为使命，与客户的使命保持一致，即及时、准确、低成本地将新的医疗方法带给患者。