确定正确的调查地点是成功的关键
费城，2013 年
一项由Premier Research委托、涉及北美和欧洲50家生物技术和制药公司的临床试验决策者的新调查显示，超过三分之二（69%）的受访者表示，在招募病人参加罕见疾病临床试验的过程中，最困难的因素不仅是寻找和激励病人加入和留在试验中，而且是确定和建立研究的调查地点。
"临床试验管理部 Premier Research 执行总监安吉-罗宾逊（Angi Robinson）说："患者招募的成功在很大程度上取决于我们能否找到适合小规模患者群体的研究机构。"值得注意的是，当这些研究在西方市场以外进行时，其管理就变得更加困难。
最近，Premier 公司将病人从中东空运到英国进行试验，这就是一个很好的例子，从安排病人和家长的交通，到签证要求、语言问题，以及病人回国后的持续跟进，都需要对无数细节进行监督。
10 位受访者中有 9 位（88%）表示，罕见病和孤儿药研究需要招募的患者人数是合理的--考虑到可参与此类研究的患者人数本来就较少，而且受访者认为很难找到合格的研究机构和招募患者，这一结果令人惊讶。
监管因素
超过五分之二（43%）的受访者表示，确保临床研究设计获得监管机构批准是 "困难的 "或 "极具挑战性的"。 有趣的是，超过三分之二的受访者（67%）"非常同意 "或 "同意 "监管机构在第二阶段后会议上提供建议和/或指导时，比在 "NDA "或新药申请过程中审查数据时更加灵活。
"人们认为，在开发罕见病的新疗法时，监管机构在讨论临床试验设计时是相当现实的，"Premier Research 监管事务与儿科咨询副总裁、医学博士 Charli Sanders 说。"与监管机构合作的经验有助于推动这一进程"。
适应性设计
适应性试验设计在罕见病/孤儿药研究中的使用率与传统研究的普及率大致相当。"适应性试验设计的使用率相对较低，但与这些设计的总体普及率相比，人们似乎对在罕见病/孤儿药研究中使用这些设计有一定的兴趣。只有五分之二的受访者表示，他们的罕见病/孤儿药试验都没有使用适应性试验设计。
宣传团体和医疗网络
宣传团体和医疗网络在罕见病/孤儿药化合物的临床开发中发挥着重要作用，事实上，半数以上（60%）的受访者利用宣传团体来协助他们招募研究机构或患者。
五分之二多一点（42%）的人表示，利用宣传小组来实现患者招募目标是 "成功的 "或 "对计划至关重要"。
"罗宾逊说："宣传团体和医疗网络在帮助患者招募方面具有巨大潜力，申办者认识到与拥有这些关系的 CRO 合作的重要性。
近十分之四（38%）的受访者表示，权益团体对提高临床研究的认知度帮助最大。受访者对与患者权益团体合作的挑战存在很大分歧：
- 24% 的人说，病人权益团体需要更多的说服力，让他们知道这对他们和/或他们的病人有什么好处，才会提供帮助；
- 17% 的人认为需要改进通信和后勤工作；
- 0% 表示存在合同或法律问题；以及
- 约有一半的受访者（46%）利用医疗网络协助招募医疗机构或患者。
在与医疗网络合作过的人中，有三分之一（32%）的人表示，他们的经验在实现患者招募目标和及时性方面是 "成功的 "或 "对计划至关重要"。
与北美相比，欧洲的医疗网络要成功得多。事实上，63% 的欧洲受访者表示，在实现患者招募目标方面，医疗网络对他们的项目 "至关重要"（18%）或 "成功"（45%）。
在十多位同时与患者权益组织和医疗网络打过交道的受访者中，有九位（75%）表示患者权益组织在实现患者招募目标方面更有帮助。
罕见病试验的复杂性导致使用合同研究组织
罕见病试验的复杂性凸显了 75% 的罕见病/孤儿药研究外包给合同研究组织 (CRO) 的原因。
绝大多数将罕见病/孤儿药试验外包的受访者对他们选择的 CRO 表示 "满意"（86%）。
半数（50%）调查对象表示，小患者群体的运营经验是 CRO 最看重的特质之一。
扩大准入和同情使用计划
在罕见病/孤儿药试验中，扩大准入/同情使用计划很常见。超过二分之一（59%）的受访者表示，他们公司有一半或更多的时间在进行罕见病/孤儿药试验的同时开展扩大准入或同情使用计划。
有价值的工作
与传统的临床试验人群相比，绝大多数受访者（73%）表示，从事罕见病/孤儿药物试验的工作 "更有成就感 "或 "令人难以置信的成就感"。
罗宾逊说："作为开发罕见病治疗方法团队的一员，特别是当这种治疗方法涉及到儿童时，是多么令人欣慰的一件事，"他说。"我们最殷切的愿望就是在找到治疗这些疾病的方法的努力中发挥作用。
关于调查
2013 年 2 月，一家独立的第三方研究公司对美国和欧洲的 50 位临床开发决策者进行了访谈。
关于普瑞研究公司
Premier Research 是一家全球领先的合同研究组织 (CRO)，为生物技术、制药和医疗器械公司提供服务。该公司在罕见病和儿科研究领域拥有丰富的经验，仅在过去五年中就在这两个领域管理了约 100 个项目。
其服务包括镇痛、神经病学、传染病、心血管病和呼吸系统疾病、皮肤病学、肿瘤学和医疗器械领域的临床研究和监管外包。
Premier Research 公司在 23 个国家设有 21 个办事处（北美 7 个，欧洲 14 个）。公司拥有 1000 名临床专业人员，首先致力于及时、准确、经济高效地满足每位客户的要求。这包括一个由监测员和项目管理专业人员组成的强大的国际网络，以及监管、数据管理、统计、科学和医学专家，以及在其完善的专用临床基地网络中的工作人员。