背景介绍
欧洲对晚期治疗药物产品 (ATMP) 的监管非常复杂，审批途径取决于产品分类。欧洲药品管理局（EMA）的先进疗法委员会（CAT）负责就 ATMP 的分类提出科学建议，包括基因治疗药物产品 (GTMP)、体细胞治疗药物产品 (sCTMP)、组织工程产品 (TEP) 或其组合。然而，由于 ATMP 开发的新方法层出不穷，产品分类可能并不总是一目了然。
根据对再生医学联盟成员的调查，欧洲初始临床试验的审批时间差别很大，从不到 30 天到超过一年不等，平均审批时间为 3 到 6 个月。各国的审批时间差异很大，基因疗法试验的审批时间更长，因为转基因生物（GMO）产品需要提交更多的监管材料并获得许可。
目标
一家欧洲 ATMP 开发商委托 Premier Research 协助其规划在欧洲经济区内六个国家开展 2a 期研究，该研究受欧盟（EU）基因治疗法规监管。该研究用医药产品 (IMP) 是一种转基因裸 DNA 质粒，被禁止酷刑委员会认定为 ATMP/GTMP。鉴于 IMP 的边界性质以及 GTMP 子类别为转基因生物可能带来的监管障碍，Premier Research 与申办方和监管机构合作，减少了所需提交的材料数量，加快了研究启动的时间。
减轻监管负担，加快研究启动速度
在参与临床试验的六个国家中，如果 IMP 被归类为转基因生物，则每个国家都需要提交额外的监管文件和许可证，从而延长了研发时间并推迟了研究的启动。为了克服这一障碍，Premier 研究公司制定了一种监管方法，对 IMP 进行有据可查的风险评估并提出分类理由，从而说服各国的转基因生物管理局，使其相信这种非病毒产品不需要额外的转基因生物审批。
我们向有关转基因生物主管机构提交了一份书面立场声明，指出根据欧盟相关指令的定义，IMP 不属于转基因生物子类别，因为质粒不具有任何能够复制或转移遗传物质的生物实体。在六个国家中的四个国家，经谈判，不需要额外的 GMO 批准。
因此，我们只需进行 ATMP 审查，将监管审批的时间缩短了一到三个月，并加快了研究启动、研究机构启动访问和患者入组的速度。由于这些国家不再需要转基因生物认证和许可，因此取消转基因生物审批的要求也扩大了参与临床试验的研究机构范围。
外卖
在欧盟规划基因疗法试验时，了解特定国家监管准则的细微差别至关重要。与具有丰富经验的团队合作，制定灵活、创新的方法来应对这些先进疗法的复杂监管环境，可以简化流程，加快研究的启动。
在过去五年中，Premier Research 在肿瘤学、血液学、神经学和罕见病等多个治疗领域开展了 60 多项基因和细胞疗法试验。请联系我们，与我们的基因治疗专家预约咨询。有关 ATMP 和 GMO 法规的更多信息，请点击此处。