基因疗法具有长期甚至治愈疾病的潜力，因此研究人员、临床医生、患者和护理人员都对基因疗法非常感兴趣。但是，协调和开展全球多中心基因治疗试验是一项复杂、高风险的工作。
除了确保患者安全和数据质量所需的常规方案和程序外，基因治疗研究还必须满足有关将转基因生物 (GMO) 用作研究用医药产品 (IMP) 的特定要求。
一家欧洲生物技术公司向 Premier Research 公司提出了一项涉及罕见、无法治愈的遗传疾病的儿科试验。在世界卫生组织注册的试验中，只有 16.7% 被归类为儿科试验，因此儿童在临床研究中的代表性严重不足。最近出台的《研究加速治愈与公平法案》（RACE）等法规旨在促进儿童疗法的研究与开发。
目标
除了新的监管考虑因素外，这项试验还要求进行极具挑战性的脑内给药。为了取得成功，Premier 需要制定明确、合规的策略，以获得知情同意，并实施创新的数据管理计划，在手术和临床地点之间跟踪患者。
迎接挑战：实施儿科基因治疗试验
挑战 1：提升参与者体验
在对这项研究产生浓厚兴趣的同时，家属们也对注册过程和研究要求的范围（包括手术期间和广泛的随访过程）提出了疑问。
我们的战略
我们深知，患者及其家属的积极体验对于如此复杂的研究取得成功至关重要，因此我们编写了支持家属讨论的材料，包括知情同意挂图。我们还提供了高接触性的旅行支持，以促进参与，并创办了一年两期的时事通讯，以促进长期参与。