在任何情况下，为非常罕见的病症试验寻找病人都是非常困难的，而在这种情况下，成功的几率确实很高。
适应症：一种被称为戈林综合征的基底细胞癌，这种疾病表现为在身体各部位生长大量良性肿瘤。赞助商：一家非常小的虚拟公司，由几个承包商组成，追求的是外用凝胶形式的成功，过去只尝试过口服药物。这种口服药物对患者产生了一些不良的副作用，唯一的替代方法就是进行多次手术来切除肿瘤。
我们的招募目标是 18 名患者，但对于这种每 3.1 万人中才有一名患者的疾病来说，这也是一项挑战。我们需要充分利用为数不多的可用资源，包括两个试验点的关键意见领袖（KOL），这两个试验点都在英国，之所以选择他们，是因为他们熟悉戈林综合征，而且有能力在专业同行中宣传这项研究。其中一位 KOL 甚至同意在英国皮肤病协会会议上介绍研究摘要。
让患者代言人参与进来
我们与英国的患者权益组织戈林综合征组织（Gorlin Syndrome Group）进行了接触，该组织在其网站 gorlingroup.org 上宣传了这项研究，并在其成员邮件列表中发布了一则广告。我们制作了一封患者邀请函，寄给了通过这些网络努力找到的每一位潜在患者，以便向他们高水平地介绍这项研究。
功夫不负有心人。我们提前找到了 18 名患者，并提前完成了为期 26 周的试验，最终在合同规定的日期前提供了最终交付成果--电子试验主文件 (eTMF)。
该研究证明了这种局部治疗方法的疗效，并显示出非常好的安全性。2017 年底，美国食品和药物管理局授予该药物突破性疗法和孤儿药称号，目前赞助商正在准备 3 期试验。