CAR-T 细胞是一种复杂的产品，将其从基础研究和临床前研究转化为临床试验和商业化具有挑战性。了解相关法规，制定安全第一的方案--包括开发的每个阶段--是为最需要的患者带来前景广阔的 CAR-T 细胞疗法的重要第一步。
CAR-T 细胞疗法：临床试验中的法规导航和毒性管理
免疫基因疗法正在改变癌症治疗的格局。去年，首批两种嵌合抗原受体（CAR）-T 细胞疗法--isagenlecleucel（市场名为Kymriah™）和 axicabtagene ciloleucel（市场名为Yescarta™）获得批准，预示着精准肿瘤学进入了一个新时代。
虽然 CAR-T 细胞疗法在血液系统恶性肿瘤中的疗效显著，但这些疗法也存在严重的毒副作用。随着涉及 CAR-T 细胞疗法的血液恶性肿瘤和实体瘤临床试验数量的增加，这些试验的赞助商--其中许多是中小型生物技术公司或专业制药公司--迫切需要充分了解围绕这些新型疗法的法规和安全注意事项。
了解监管环境
免疫基因疗法的临床试验越来越普遍，监管指南也在稳步发展，以跟上技术进步的步伐。作为研究规划过程的一部分，基因治疗技术的申办者必须详细了解可能开展研究的每个国家的监管环境。