近年来，基因治疗的监管格局已从广泛的一般性指导演变为更多地关注特定疾病状态下的测试和生产注意事项。本文探讨了环境风险评估和生物安全等因素如何影响基因疗法临床研究的启动，以及欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品管理局（FDA）指导原则的持续演变。
追踪全球监管环境的复杂性
英国（UK）和欧盟（EU）的监管环境日益复杂，反映了基因治疗研究的进步。除欧洲药品管理局（EMA）外，基因治疗产品还需经过各成员国主管当局（CA）、伦理委员会（EC）和/或转基因生物（GMO）当局的审查。为降低复杂性，欧洲药品管理局成立了先进疗法委员会（CAT），其职责包括就先进疗法药物产品（ATMP）的分类提出科学建议，如基因疗法药物产品（GTMP）、体细胞疗法药物产品（sCTMP）、组织工程药物（TEP）或其组合。