我们对癌症遗传驱动因素和免疫系统对癌症的复杂反应的认识不断进步，从而在治疗血液恶性肿瘤方面取得了重大突破。虽然基因治疗技术正在满足血液肿瘤学领域尚未得到满足的需求，但这些疗法的临床试验的设计和实施却充满挑战。
癌症免疫疗法研究的障碍包括患者反应的多变性、无法预测疗效、适当的终点选择、安全性考虑和招募。要规划和实施免疫基因疗法的临床研究以获得结论性的数据结果，需要申办者选择适当的监管途径，并了解终点选择、不良事件管理、研究地点选择和患者参与等方面的细微差别。
血液肿瘤基因治疗技术的当前趋势
在种类繁多的基因治疗技术中，治疗性癌症疫苗和采用性细胞转移疗法是迄今为止研究最多的。治疗性癌症疫苗旨在帮助人体自身的 T 细胞产生更多的抗癌 T 细胞，可以是细胞型、蛋白质型或载体型。采用细胞转移疗法是指从患者体内提取 T 细胞，在体外对其进行改造和扩增，然后将其回输到患者体内。这些疗法可以是肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）、T 细胞受体（TCR）或嵌合抗原受体（CAR）-T 细胞。
2017 年 8 月，美国食品和药物管理局批准了有史以来首个嵌合抗原受体（CAR）-T 疗法 tisagenlecleucel（上市名称为 Kymriah™）。1在这一具有里程碑意义的批准之后，2017 年 10 月，axicabtagene ciloleucel（上市名称为 Yescarta™）也获得批准。2这些疗法的高昂价格不仅反映了免疫基因疗法复杂的药物开发途径，也反映了生产和用药过程中的复杂性和协调性。因此，对于许多免疫肿瘤（IO）药物来说，产品技术可能会影响甚至决定临床试验策略。