上周，我参加了在比利时举行的世界孤儿药大会。这是我第一次参加世界孤儿药大会，在布鲁塞尔的三天收获颇丰--尽管大会是在机场酒店举行的，我们从未离开过大楼！
大会议程涵盖了罕见病和孤儿病的广泛主题--从患者、制药和研究的角度进行了360度全方位的探讨。不过，我尤其喜欢由另一家 CRO 公司代表主持的关于神经孤儿病药物开发的挑战与缓解的圆桌会议。
参加圆桌会议的有来自生物技术公司和患者组织的人员，我们就孤儿病，特别是神经孤儿病进行了很好的讨论。我很高兴地发现，我在 Premier 公司从事的罕见病工作为我提供了很多相关的经验，使我能够就我们讨论的话题提供更多的见解，例如：
- 在缺乏研究的地点使用评分量表的复杂性
- 在研究规划的早期阶段与权益团体合作的重要性，而不仅仅是为了招募患者
- 确定罕见病的终点，这些终点可在批准上市前和上市后使用。
总之，这 45 分钟很有意思，围绕神经啡类研究的细微差别进行了很好的讨论。
从会议到与演讲者和与会者的会面，甚至到食物，这都是一次非常棒的会议--我很高兴能有机会作为项目经理与稀有社区一起走出去。