目前已知的罕见病有 7,000 多种，估计有 3,000 万美国人（几乎每 10 人中就有 1 人）患有这些疾病。全球约有 3.5 亿人患有罕见病。但对于 95% 的罕见病，目前还没有任何一种治疗方法获得美国食品及药物管理局的批准。
传统智慧认为，创新源于需求：如果有足够多的人在寻求一种新的或更好的解决问题的方法，有进取心的公司就会填补空白。尽管数以千计的新产品和改良产品证明了这一点，但罕见疾病的治疗却始终是一个顽固的例外。
在美国食品药品管理局于 1983 年颁布《孤儿药法案》之前的整整十年中，制药业只推出了 34 种孤儿药。这些化合物的开发成本高得惊人，而且大多数都没有获得批准，因此制药公司不愿意投入大量资源而回报却很少，这是可以理解的。
但情况正在迅速发生变化。孤儿药物法案》以及欧洲、亚洲和澳大利亚的类似立法正在加大激励力度，以满足这一尚未得到满足的巨大需求，为扩大患者权益组织的实力和影响力创造了肥沃的环境。这些团体在开发治疗癌症和罕见病药物的过程中发挥着越来越大的作用，甚至直接资助临床试验、招募患者并参与研究设计。
请注册参加我们的网络研讨会，我们的首席研究公司罕见病执行总监朱丽叶-莫里茨（Juliet Moritz）和全球基因董事会成员苏珊-斯坦恩（Susan Stein）将共同主持这次研讨会，讨论曾经主要扮演筹款和游说角色的倡导组织如何在很大程度上影响着孤儿药从发现、审批到进入市场的整个开发过程。这些组织日益成熟，在著名研究机构的咨询委员会中占据了更多席位，并帮助患者本身更多地参与临床试验的设计和实施。
*标题图片：我们的 RTP 办事处穿着牛仔裤，佩戴着 Global Genes Blue Denim Genes 丝带，向 2016 年罕见病日致敬。