罕见病是我们 Premier 的主要关注领域之一，因此您会经常看到我和我的同事通过我们的网络研讨会和白皮书谈论罕见病。上周，我参加了在弗吉尼亚州阿灵顿举行的 NORD 峰会，和往常一样，我发现自己从会上的演讲者和代表那里得到了很多启发。我想，如果您没能参加，我可以和您分享一下。
第一天
最近上任的美国食品及药物管理局局长罗伯特-卡利夫博士的主题演讲是一大亮点。卡利夫博士谈了许多话题，其中有些是一般性的，有些则是罕见病研究人员和患者权益倡导者特别感兴趣的。
他详细介绍了加速审批途径，以及研究人员在加速审批程序下获得上市许可后必须跟进其上市后承诺的必要性；他指出，这些要求的合规率高于他的预期，但食品及药物管理局希望看到这一数字接近 100%。
Califf 博士还评论说，并非所有学术研究都必须被视为 "探索性 "研究，有时设计更为严谨的学术研究仍能推动转化工作。 其他评论还涉及到临床试验网（ClinicalTrials.gov）关于公布试验结果的最终规则的通过。 Califf 博士在评论的最后谈到了他的观点，即患者权益保护组织应共同努力开发和分享最佳实践，以推进罕见病研究。
我选择参加题为 "聚焦儿科疾病--推进研究与治疗 "的分会。在这一环节中，来自 FDA、NIH、NCATS、"国家癌症登月计划"（National Cancer MoonShot Initiative）的发言人，以及一位罕见病患儿的家长（他目前在专门针对其儿子病情的患者权益组织工作）。会议包括儿科和孕产妇健康司（CDER）代理司长对儿科药物开发原则的回顾，以及对罕见儿科疾病优先凭证审查计划的回顾，奥巴马总统最近将该计划延长至 2016 年 12 月 31 日。
正如我们经常从我们自己的监管事务副总裁 Lisa Pitt 博士那里听到的那样，FDA 代表重申，该机构支持合乎道德的药物开发，他们欢迎在提出和修改开发计划时与研究人员进行互动。这是一次有趣的互动会议，随后是内容丰富的问答环节。
不过，如果我不提一下第一天的亮点，那就是见到了我最近的网络研讨会共同发言人、Connexion Healthcare 首席执行官兼全球基因董事会成员苏珊-斯坦恩（Susan Stein），那我就太失职了！ 感谢你代表费城出席会议，并带来了 Tastykakes，苏珊！
第二天
第二天的 NORD 峰会同样精彩纷呈。 NORD 峰会真正吸引人的地方之一是美国食品和药物管理局（FDA）的代表出席了会议。 除了卡利夫的主题演讲之外，食品药物管理局的其他一些人员也出席了会议。
我非常喜欢上午的分组会议 "来自 FDA 的热门话题"，所有发言人都是该机构的工作人员。 该会议包括关于生物仿制药的内容翔实的讨论，以及一些关于 FDA 如何灵活运用其管理法规推进罕见病治疗开发的案例研究。 听众最感兴趣的是关于 "以患者为中心的药物开发"（PFDD）的演讲，以及宣传机构如何牵头创建并与 FDA 举行 PFDD 会议。 下午晚些时候，CDER 主任 Woodcock 博士和 CBER 主任 Marks 博士分别谈到了 FDA 对罕见病研究的承诺。
在这一天的会议中，有几个主题贯穿始终，首先是 FDA 欢迎与申办公司进行早期互动，尤其是在试验设计讨论方面。 这也正是我们最近在 FDA 工作过的皮特博士在与客户交流时经常说的--与机构联系，他们希望与客户接触，以确保每个人都站在同一条起跑线上。
另一个主题是 FDA 希望看到患者权益团体之间的合作，尤其是在考虑召开一次外部 PFDD 会议时。在合作方面，今年早些时候推出的 FDA-EMA 罕见病集群联合活动也得到了强调。
当然，NORD 峰会也吸引了许多患者权益倡导者，有机会与他们中的一些人会面总是非常有意义的。他们的热情鼓舞人心，他们的故事总是感人至深。
期待明年！