对于针对未满足医疗需求的新疗法，尤其是针对罕见病的新疗法，无论怎样强调都不为过。毕竟，目前只有约 400 种 "孤儿药 "获得批准，这意味着 95% 的罕见病缺乏一种获得批准的治疗方法。
现在是好消息：美国和欧洲的监管机构认识到需求的规模和严重性，提供了相关规定，以减轻审查和批准这些药物所需的巨额费用和延长的时间。美国食品药品管理局和欧洲药品管理局采取了类似的策略，加快审批速度，让患者更早地获得改变生命甚至挽救生命的新药。
您可以在上面看到这些规定的主要内容--FDA 的突破性疗法认定和 EMA 的 PRIME（PRIority MEdicines）计划--以及符合条件的申办者如何才能最好地利用这些途径。欲了解有关此主题的更多信息，请下载我们的白皮书《美国和欧洲的快速监管途径导航》。