质量和有效的风险管理对每项临床试验都至关重要，而在罕见适应症领域，质量和风险管理的重要性则更为突出。患者人数少、易受伤害、地域分散，因此数据有限，几乎没有机会复制临床试验结果。
就好像 "第一次就把事情做对 "这句话就是为你量身打造的一样。
我们了解这些挑战，在过去的五年中，我们进行了 100 项罕见病研究，我们已经掌握了设计质量的使用方法，以最大限度地提高其有效性。我们在白皮书中分享了这些经验、 将设计质量应用于罕见病人群：特殊考虑因素.
在这本书中，我们介绍了一种从一开始就保证质量的试验开发统计和分析方法。它是满足罕见病独特需求并将 QbD 原则纳入下一项研究的路线图。
详细了解支撑成功试验的数据和流程，是识别和管理风险以及改善结果的基础。因此，QbD 的重点是检查研究目标，确定实现这些目标的关键因素，并制定降低风险的计划。
挑战加剧
罕见病通常是多种适应症的组合，其进展、严重程度和表现各不相同。这种异质性使得罕见病更加难以诊断，因此患者在接受试验时往往已经有了生命危险。因此，很难建立一个能准确衡量研究效果的结果评估模型。
QbD 概述了精心设计和执行试验的要求。这些要求包括
- 支持指定孤儿的数据和文献审查。
- 详细介绍药物的新颖性和以往使用该化合物的经验。
- 受影响人口的定义。
- 对疾病表现变化具有特异性和敏感性的结果测量。
- 开发新的或优化的生物标志物，以支持概念验证、指导剂量选择、确定安全问题并提供疗效证据。
可能会出什么问题？
QbD 模型是确保罕见病试验从第一天起就保证质量的良好工具。只要认真遵循这些原则，就能防范已知和未知的潜在威胁。它们还能向监管机构证明，您已采取了强有力的控制措施以及早期风险检测和预防措施。
我们介绍了如何系统地利用信息，通过历史数据、理论分析、知情意见和利益相关者的关切来识别危险。这一切都旨在解决 "可能会出什么问题 "的问题，然后揭示可能的后果。
您将经历风险管理连续体中的每一个阶段：从研究设计到结束的整个项目生命周期中，医生、统计学家、研究人员、患者和患者权益组织都将参与其中，通过广阔的视角来识别、分析、评估和管理潜在的隐患。
您将在白皮书全文中看到更多内容。我们都知道，在罕见病研究中，每一个数据点都很重要，因此密切关注防止错误的发生，可以大大提高取得成功结果的可能性。立即下载白皮书，了解完整故事。