在浏览相对未知的领域和大多数基因治疗输送系统的实际限制之间，确保这些产品的临床试验成功，即使对最有经验的研究人员来说也是一个严重的挑战。使问题更加复杂的是大多数基因治疗试验的长期性--十年或更长时间的随访期并不罕见。
克服这些障碍的最好办法是什么？在你的基因治疗试验的每个阶段都要考虑到并解决这些常见问题。不要让早期可以简单解决的问题像雪球一样越滚越大!
- 规划
也许比起其他临床试验类型，基因治疗试验在运作的早期阶段更需要紧张、仔细的规划。所有参与方都必须审查和解决这些初步考虑。
寻找合适的供应商
特别是对于刚开始进行基因治疗试验的申办者来说，选择适当的有经验的供应商、CRO和/或监管顾问会有很大的不同。这包括与一个可靠的运输供应商合作，他们可以适当地管理供应链，确保产品的稳定、安全和及时运输。
为什么运输是如此关键？很简单。对于基因治疗产品来说，时间安排尤为关键，因为生物危险性样品需要快速安全地运送到生产基地，而研究中的病人可能只有一个狭窄的窗口，这些治疗方法将有效。仔细间隔的调节阶段可能也是必要的。患者和他们的家人都明白这一点，并且已经处于高度的情绪状态；不要让运输延迟这样简单的事情导致治疗失败或患者退出。
从时间轴开始
基因治疗通常比常规治疗需要更多的监督。因此，你的试验将需要接受机构生物安全委员会（IBC）和/或重组DNA咨询委员会（RAC）的审查，这可能是一个非常缓慢的过程。尤其是RAC，每季度召开一次会议，所有材料必须提前八周提交。这意味着在基因治疗试验的早期阶段，一个错误很容易导致六个月或更长时间的延误--这种前景对病人和你的预算来说都是不可接受的。
选择地点
紧张的选址工作是关键。提前计划并考虑愿意参与基因治疗试验的具体国家。确保当地的法律和法规与试验的需要相一致，并且该地点有必要的基础设施。
可能有必要将整个家庭带到专门的中心。在这种情况下，赞助者可以决定从供应商那里获得帮助，以协调旅行和获得任何所需的医疗签证。对于来到一个不懂语言或可能无法养活自己的国家（例如，因为他们可能在法律上无法在东道国工作）的家庭，工作人员可能需要充当文化调解员。在考虑临床试验的负担时，决不能忽视日常活动，如教育。竭尽所能支持和缓解这一紧张的过程，无论是长期居留还是经常过境旅行。
记住关键的考虑因素
基因治疗试验的许多方面需要根据特有的特点来确定。
- 患者群体--目标适应症是一种罕见的疾病吗？你将与青少年患者一起工作吗？
- 管理基因治疗的方法- 谁能够管理治疗，是否需要专门培训？
- 研究支持团队成员的可用性- 你的试验是否需要强大的、实时的问题解决？你是否有人员来实施它？
- 积极开发患者/家属材料 --你的研究材料是否以适合年龄的方式解释了研究的所有方面？你是否向患者的兄弟姐妹提供支持和教育材料？你是否以同情心对待多代同堂的疾病病例？
- 获得知情同意的策略--你能为小儿患者获得知情同意吗？在与幼儿一起工作时，你是否考虑过使用视频同意书？使用的语言是否适合该年龄段？
- 监测工作量的资源分配--你是否与现场工作人员一起工作，以驾驭高度复杂的时期？
- 网站设置
始终注意特定地点的监管或伦理委员会或批准有可能大大影响时间表。同样，事情并不总是像预期的那样发展，所以记得为试验的所有组成部分制定备份/缓解计划。一定要为所有研究小组成员提供极其详细的支持材料。
需要考虑的关于基因治疗产品的常见特定地点的程序是。
- 药房政策和人员配置
- 研究性产品的接收、储存、运输、废物处理、暴露控制计划和传染性废物计划
- 可能需要数百万美元的基础设施，如：。
- 一个无尘室和其他昂贵的设备
- 专门的工作人员
- 一个非常大的研究团队，包括遗传学家、外科医生、MRI指导等。
- 招聘信息
一旦建立了一个站点，就不能保证随后会有成功的招募。实践的、以病人为中心的方法是关键。基因治疗研究人员通常会与罕见疾病打交道，这些疾病的发病率和流行率可能并不明确。由于在这种情况下，基因测试的成本很高，向家庭提供支持和获得基因测试的机会可能是一个有用的招募和筛选工具。同样，研究人员经常与宣传和病人支持计划合作，寻找符合条件的参试者。
当目标适应症是一种罕见的疾病时，地理环境是一个主要障碍。因此，许多研究人员与供应商合作，为患者提供 "礼宾 "服务，以及事先制定好的强大的跨境注册计划。
- 留用
对于基因治疗试验来说，保留率是一个需要克服的关键障碍。随访的时间通常是几年（5-15年），病人/家属的流动也很频繁。同样，现场工作人员的更替也会使事情更加复杂。
那么，研究人员如何才能确保病人回来呢？通过积极主动地采取措施，减少病人的负担。例如，在可能的情况下，对那些需要旅行的病人进行随访，实施远程数据采集。这一策略减少了亲临现场的次数，从而减少了旅行时间。同样，数字设备也可以用来在探访之间保持联系，促进病人--和家庭--的参与。基因治疗试验应该有一个计划，在整个过程中继续教育和对话。
影响保留率的另一个因素是典型的病人群体。因为早期的儿科干预是许多基因疗法的关键，研究的病人经过不同年龄段的同意或在他们的国家达到成年，这并不罕见。与关心小孩的父母相比，说服一个青少年或年轻的成年人进行随访可能要困难得多。
患者和/或其家属可能对漫长的随访期失去兴趣。对于许多基因疗法来说，治疗是否对某一特定病人 "有效"，比规定的随访期更早地被确认。在这些情况下，必须教育病人保持试验的重要性：为他们自己和未来像他们一样的病人产生强有力的、彻底的数据。
让这一切成为现实
事实是，基因治疗试验构成了巨大的挑战，即使对有经验的申办者和CRO来说也是如此。但这仍然是一个可以用正确的工具来克服的挑战!欲了解更多信息，请查看我们的《基因治疗试验操作化》白皮书。