美国联邦食品药品管理局（FDA）进一步明确了临床试验申办者和为其提供支持的临床研究机构（CRO）如何更好地选择试验参与者和设计靶向疗法的精准临床试验。
该机构最近发布的两份新的指导文件草案中包含了新的方向。它们是
该指南定稿后，旨在支持以精准医学为基础的治疗方法的安全、加速发展。该法案授权 FDA 构建一个更现代化的科学和监管框架，以支持研究人员在基因治疗、再生医学和精准医学方面取得的快速医学进步。
"FDA 局长斯科特-戈特利布（Scott Gottlieb）医学博士在 12 月表示："在多个科学领域，我们正处于医学的拐点--新技术正在创造治疗和治愈疾病的基础机会，而这些机会在不久前还是不可能实现的。"FDA 希望通过为我们的研发界同仁提出简化的方法，让有需要的患者能够更高效地获得安全有效的新型靶向疗法"。
这两份不具约束力的指导文件草案概述了美国食品及药物管理局目前对以下问题的看法：
- FDA 目前就如何将具有不同分子改变的患者分组以获得基于精准医学的临床试验资格提出的建议
- 在某些分子改变可能发生频率较低的临床定义疾病中，评估靶向疗法益处和风险的一般方法
- 临床试验申办者和机构审查委员会 (IRB) 在精准医学研究中遵守研究设备豁免 (IDE) 要求方面的作用和责任
- 如何在 IDE 申请中正确提交具有重大风险的研究性体外诊断 (IVD) 信息
肿瘤治疗的进步是这些更新的核心。今年以前，FDA 批准癌症治疗的依据是癌症在体内的起始部位--肾脏、肺部或乳房等。今年 5 月，FDA 加速批准了默克公司的 Keytruda（pembrolizumab），从而改变了这一状况，这是 FDA 首次根据一种常见的肿瘤生物标志物，而不是根据肿瘤在体内的起始位置来批准肿瘤诊断药物治疗癌症。
Keytruda的加速批准得到了研究人员从几项小型研究和一项 "篮子试验 "中提取的数据的支持。"篮子试验 "包括五项非对照、单臂临床试验，这些试验招募了患有MSI-H或dMMR癌症的各种实体瘤患者。这种相对较新、但日益流行的精准医疗试验类型，可同时测试一种药物对多种肿瘤类型中单一突变的影响。研究表明，与其他试验设计相比，这类试验有可能使用更少的患者，以更低的成本获得有效结果，同时大大增加有资格接受特定药物治疗的患者人数。
最新的 FDA 指南草案进一步表明了该机构对此类创新试验设计的支持，并明确了使用规则。
"FDA 的指南草案指出："某些靶向疗法可能对具有不同潜在分子改变的多组患者有效。在临床试验中，"如果基于强有力的科学依据，可以合理预期分组患者将产生相似的药理反应，那么 FDA 将接受对不同分子改变的患者进行分组。将患者分组的理由可以是基于计算（如硅学）、实验（如体外或动物实验）或临床证据"。
美国食品和药物管理局局长戈特利布在一份附带声明中说，该局认为，当前医学创新的步伐要求其明确开发指导方针，并允许根据药物所针对的分子标记开发新的疗法，而不是采用更传统的药物开发方法，即根据所针对的疾病表型来开发新药。
FDA 还就使用体外诊断 (IVD) 设备检测和测量生物标志物及其他疾病个体特征发布了单独的相关指南。精准医疗又称个性化医疗，它依赖于使用体外诊断 (IVD)，包括辅助诊断 (CDx) 设备来检测和测量生物标志物以及疾病或其他病症的其他个体特征，以帮助指导患者的治疗。
美国食品和药物管理局发现，越来越多的潜在疗法临床研究正在使用研究性 IVD，包括 CDx，来指导临床试验参与者的管理。这类诊断在有效治疗病人方面越来越重要，尤其是在肿瘤学和其他疾病方面。
"在治疗产品试验中使用研究性 IVD 所产生的信息可能会影响入组受试者治疗的重要方面，从而直接影响受试者在研究期间可能接触的治疗产品类型或治疗管理策略，"指导文件草案指出。"FDA担心，申办者（包括申办者-研究者）和IRB可能不了解，作为治疗产品试验重要组成部分的许多IVD都是研究性的"。
戈特利布博士说，该机构目前正在为 "那些开展临床试验的机构提供一个明确的框架，供其在确定治疗产品研究中使用的体外诊断（IVD）设备是否必须接受 FDA 的单独审查时参考，该审查有别于正在研究的药物"。过去，对 IVD/CDx 开发和使用的误解导致了某些研究试验的延误和成本增加。
精准靶向疗法的开发和使用正在迅速扩大。过去几年中，批评者认为食品及药物管理局在支持此类疗法的开发和审批方面言行不一。美国食品及药物管理局正在通过对这一领域的临床试验制定更明确的监管方向，并采取其他切实行动，以更好地指导和支持申办者和合同研究组织进行更大规模、更安全的精准药物开发，这为许多人带来了巨大的希望。