如今，在整个制药行业中，我们不难看出严格的患者权益保护所带来的影响。饱受罕见疾病折磨的患者们正团结起来，试图让人们听到他们的声音，对他们的病情进行研究，以进一步开发治疗方法和疗法。然而，患者权益组织的影响力并不总是像今天这样。卓越研究公司罕见病战略发展部执行总监朱丽叶-莫里茨（Juliet Moritz）最近在《应用临床试验》（Applied Clinical Trials）上发表了一篇文章，讨论了这一话题。
艾滋病危机的影响
1988 年标志着一群活动家首次采取实际行动来表达意见。在华盛顿特区卫生与公众服务部举行的一次哥伦布日集会上，艾滋病活动分子为第二天夺取食品与药物管理局总部的控制权创造了条件，将包括食品与药物管理局在内的全国注意力集中到了成千上万死于艾滋病的患者身上。三年内，食品与药物管理局开始招募对艾滋病和其他疾病有直接经验的患者代言人。该计划如今被称为 "患者代表计划"，代表了 300 多种疾病和病症，患者代言人在 47 个食品药物管理局咨询委员会和小组中担任有投票权的成员。
患者宣传继续扩大
2015 年，美国食品和药物管理局发布的指南标志着首次发布了源自疾病社区的建议。倡导团体 "父母计划"（Parent Project Muscular Dystrophy）借鉴了患者、家长、护理人员、临床医生和专家的经验以及制药行业的经验，起草了一份文件，该文件如今已成为 FDA 思考杜兴氏肌肉萎缩症问题的框架。随着患者权益保护作用的不断扩大，制药业、FDA 和患者之间曾经被视为脱节的关系正逐渐成为一种合作伙伴关系。特别是在罕见病方面，由于受疾病或病症影响的患者人数有限，定量信息的获取受到限制，因此，以患者为基础的定性意见对于提高药物开发的成功率十分必要。
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