与任何新的医疗产品一样，基因疗法必须经过严格的审批程序。不过，基因疗法还需遵守一些不适用于传统药品的额外规定。在欧盟国家尤其如此。
(值得注意的是，虽然大多数基因治疗研究都是在美国和欧洲进行的，因此我们在此重点介绍美国和欧洲的法规，但许多国家和地区都有自己独特的法律来指导这些试验）。如果您计划在美国和欧盟以外地区销售此类产品，请考虑咨询顾问、合同研究组织 [CRO] 或其他专家）。
转基因生物法规和程序
虽然对普通人来说，"转基因生物 "可能会让人联想到农作物和农产品，但根据定义，"转基因生物 "的标签也适用于所有形式的基因疗法。
欧洲
在欧盟范围内，基因治疗试验可适用一系列法规和指令，包括
- 关于转基因食品和饲料的第 1829/2003 号条例（EC）
- 第（EU）2015/412 号指令，修订关于成员国可单独限制或禁止在其境内种植转基因生物的第 2001/18/EC 号指令
- 关于转基因生物的可追溯性和标签以及用转基因生物生产的食品和饲料产品的可追溯性的（EC）1830/2003 号条例
- "封闭使用 "规定，任何涉及转基因生物的活动都必须在封闭条件下进行，以限制与环境的接触，包括使用、储存、运输、销毁和处置。
- 评估针对的是对人类健康和环境的风险。转基因生物按风险从低到高分为四个等级。大多数研究用医药产品往往属于第 1 类和第 2 类（即无风险或可忽略风险和低风险）
- 关于故意向环境中释放转基因生物的第 2001/18/EC 号指令，其定义是：故意引入转基因生物，但未采取任何具体遏制措施来限制其与环境的接触，并为公众和环境提供高水平的安全保障。
- 一些国家--最著名的是德国和西班牙--始终认为转基因生物属于 "有意释放"，并默认将该指令应用于基因治疗试验。使用与第 1830/2003 号法规类似的 1-4 级系统
- 关于遏制使用转基因微生物的第 2009/41/EC 号指令
- 关于转基因生物越境转移的条例（EC）1946/2003
虽然这里讨论的是欧盟内部的主要法规，但重要的是要记住，该地区的不同地方也有可能执行自己的法规。由于欧盟成员国之间存在这些差异，因此强烈建议申办者与在相关国家（或地区）具有基因治疗开发经验的 CRO、供应商和/或顾问密切合作。
美国
与欧洲严格的法规相比，美国没有任何专门针对转基因生物的联邦立法。不过，转基因生物受 1986 年发布的《生物技术监管协调框架》监管。
尽管如此，美国监管机构还是提出了一项一般性指导意见，重点关注特定产品的性质，而不是其生产方式。通过基因工程创造的治疗方法获得市场批准的过程与其他治疗产品相同，首先要向美国食品及药物管理局提交新药申请。
针对具体地点的考虑因素
在开展基因治疗试验时，确保每个研究机构都能遵守所有相关法规至关重要。例如，有些国家要求参与第一阶段试验的研究机构必须获得额外的认证。并非所有潜在的研究机构都能遵守这一规定。
国家监管机构需要哪些额外文件（如提交给转基因生物当局和/或相关主管当局）？谁负责汇编这些信息？虽然最终由申办者负责提交，但根据我们在 Premier 的经验，申办者与 CRO 之间的协调工作在这方面至关重要。另一方面，有些地方要求转基因生物的申报也要在当地进行，通常由生产基地的员工和 CRO 人员共同完成。
每个场址必须解决的另一个细节是废物管理。一些主管当局会询问，一旦转基因生物被转移到场外，将如何处理转基因生物废物。同样，在这种情况下，有些主管当局会要求制定针对具体场所的 SOP。同样，任何属于 "封闭使用 "范围的转基因生物都需要一个特定的储存室，在现场资格审查访问期间必须对设施进行检查。
药品在哪里生产？确保调查任何可能的药物进口责任。在受影响的研究机构开始研究之前，应从申办方获得明确的信息和任何必要的许可。一定要避免在一切准备就绪后，才发现研究药物需要进口或出口许可证的情况。
驾驭监管环境
如您所见，基因治疗研究需要考虑一系列复杂的监管问题，必须成功解决这些问题，试验才能取得成功。对于刚进入该领域（甚至只是该地区）的申办者来说，确保监管合规通常最好交由经验丰富的 CRO 或顾问负责。