Premier Research很荣幸成为 "Disorder "的赞助商。罕见病电影节 "的赞助商，该电影节将于10月在波士顿举行。电影节的联合创始人丹尼尔-德法比奥（Daniel DeFabio）与我们分享了为什么举办这样的活动对于提高人们的认识非常重要，引发对话，甚至希望有一两种治疗方法。
几年前，我拍摄了一部纪录片，以唤起人们对我儿子的罕见疾病曼克斯症的关注。那部短片取得了一些成功。获得奥斯卡提名的女演员玛丽-麦克唐纳(Mary McDonnell)同意取代我的声音作为叙述者，这部影片在一个电影节上赢得了最佳纪录片，在网上获得了成千上万的浏览量，并在一个会议上向500名孤儿药的专业人士放映，获得了起立鼓掌。这些成功中的每一个都感觉很好，甚至可能是进步。但是，如果你的目的是宣传，那么你的目标是获得更好的治疗或治愈。按照这个标准，这部电影没有达到要求。我觉得我需要为它找到更多的观众。
在一次全球基因罕见病会议上，我遇到了博-比格洛，他对女儿病情的倡导给我留下了深刻印象。她的疾病与USP7基因有关，非常罕见，还没有一个名字。只有通过Bo的努力，世界上为数不多的USP7家庭才相互联系，并找到了研究这种突变的研究人员。博也曾拍过电影。我们开始交谈起来。几个月后，他和我一起参加了一个电影节，放映我的纪录片。虽然这是一个非常好的活动，但观众不多，他们对与当地有关的电影更感兴趣，而不是对一种他们从未听说过的疾病感兴趣。
我向各种电影节投稿的经历使我意识到，虽然有几个电影节可能以科学或医学为重点，但并没有任何专门针对罕见病的电影节。虽然医学会议在某些方面是放映罕见病电影的理想场所，但电影放映往往是那里的一个例外，很罕见。
Bo和我开始思考：如果有一个电影节，将典型电影节中公众的普遍兴趣与会议中来自倡导者、行业和研究人员的更积极的具体兴趣结合起来，会怎么样？我们可以创造这样的活动吗？
我有经营一个普通兴趣的电影节的经验，即Ballston Spa电影节。我曾经创建了这个活动，并经营了四年。它现在已经是第十个年头了。因此，创建一个罕见疾病电影节似乎是可行的。Bo喜欢这个想法，并同意共同指导这项活动，部分原因是任何罕见疾病宣传影片，包括我的或他的，都可能难以接触到已经关注的核心群体以外的观众。收集多种疾病的电影似乎是宣传口号的合理延伸，"单独我们是罕见的，一起我们是强大的"。
就这样，"紊乱。罕见疾病电影节"应运而生。
我们决定在一个我们都不住的城市举办这个活动，但我们都必须前往那里为我们的孩子提供高级护理。波士顿。该城市集中了医疗、研究、生物技术和遗传方面的专业人士，这意味着我们要去的地方已经有了最好的观众。
对我们的想法的反应是非常热烈的。早期，NORD、The Mighty、RDUF、MassBio和Global Genes等宣传团体同意成为我们的宣传伙伴。很快，像Premier Research、Menkes Foundation、The Patient Experience Project、Horizon Pharma、Sanofi-Genzyme、Shire、Alnylam、Cambridge BioMarketing、32 Mile Media和FDNA等伟大的赞助商也加入进来。电影制作人也做出了回应，30部涵盖20多种不同疾病的精选电影已经加入到议程中。
紊乱会不会达到我们的目标，即更好的治疗或治愈？我们将在10月2-3日之后找到答案。拿起你的票，我们希望能在那里见到你。