临床研究的最终目的是帮助患者。这听起来似乎显而易见，但在临床试验中，我们常常会忘记人性的一面。对于罕见癌症患者来说，将他们的观点纳入考虑范围对于高质量的研究来说是非常宝贵的。
但罕见肿瘤患者有哪些特殊的未满足需求？他们希望临床试验有哪些变化？请继续阅读，了解详情！
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罕见癌症患者的独特困境
癌症的确诊绝非易事，而患者及其家人所面临的挑战甚至比那些更常见疾病的患者还要多。研究人员在设计试验时需要考虑以下因素：
- 延误或延长诊断很常见。这主要是因为当地的病理学家可能不熟悉这类罕见癌症。此外，基因检测通常也不太完善。
- 需要高度的护理协调。这些病人可能需要专科医生和长途旅行。更复杂的是，保险公司通常不熟悉这些病症，可能不愿意支付试验性治疗费用。
- 目前普遍缺乏有关疾病进展的数据。患者可能无法获得预后，面临更大的不确定性。
- 患者的治疗选择有限。在许多情况下，没有获得批准的治疗方法。治疗方案通常基于对类似癌症和突变的研究推断。
- 罕见肿瘤患者及其家属的支持渠道较少。与经历相同情况的人取得联系要困难得多。
患者希望罕见肿瘤研究发生哪些变化？
根据欧洲罕见癌症协会（Rare Cancers Europe）最近于 2014 年发表的一篇论文，患者和患者权益组织要求在临床研究中做出以下改变：
- 增加患者在临床研究过程中的投入
- 可选择接受比其他病人群体更高的风险水平
- 行业和监管机构提供更多支持，承认并满足他们的需求
- 罕见癌症临床研究标准的创新
罕见肿瘤患者需要的创新
罕见肿瘤患者希望在临床研究中看到的许多变化对研究人员也有好处：
- 适应性设计战略
- 更多使用生物标志物和替代终点
- 随机临床试验之外收集的证据
- 简化电子记录，促进更开放的数据共享
- 患者可选择 "持久同意"，允许研究人员更自由地共享数据
如果您想进一步了解罕见肿瘤学的未来，请阅读我们的白皮书。