即使事情进展得很顺利，开展临床试验也是一场胜算很大的游戏。当我们开始研究治疗镰状细胞疾病的药物时，当牌子对你不利时，困难会迅速增加。
因此，即使是我们也对这个第一阶段开放标签、剂量递增试验的成功感到惊讶，该药物通过使镰状细胞患者的血红蛋白更有效地运输氧气来减轻该疾病的严重性和并发症。我们面临的主要障碍包括
- 镰状细胞的实验性药物很少，因此，临床试验的基础设施也很少。
- 患者往往是社会经济条件差的人，他们甚至可能难以到达试验地点，更不用说遵守临床药物研究的严格要求了。
- 为了参加这项试验，受试者必须停止使用唯一被批准的治疗方案，并在未知的情况下冒险一搏。
由于认识到招募工作会很艰难，主办方为实现30名患者的目标而预算了15个站点。但它也规定了一个积极的时间表--从交付最终方案到第一个病人入住不到四个月。我们将目标锁定在一个快速启动的研究机构，其工作人员与我们合作，快速预选潜在的受试者。
但是，即使有了这个快速而有希望的开始，我们还是惊讶地发现，第一个病人提前三周入院。
专注于快速启动
为了实现这一宏伟目标，我们采取了不同寻常的措施。首先，我们选择了一个我们知道能够满足我们快速启动需求的地点，该地点加快了签约流程，并热衷于预先筛选潜在患者。我们每周都会召开首席研究员与项目团队之间的会议。这在 I 期试验的早期阶段是一个不寻常的步骤，但它在帮助我们完成合同谈判、实施监管流程、任命机构审查委员会、组装实验套件以及将研究产品落实到位方面发挥了不可或缺的作用。
现在有15个站点正在运行，并且在一个热情的赞助者和一个高度参与的项目团队的帮助下，试验正在迅速进展。