患者登记和自然病史研究通常被认为是可以互换的，但这两种临床药物开发方法存在很大差异。了解这两种方法的作用以及在罕见病治疗中如何使用这些研究设计的区别非常重要。
患者登记
患者登记处是一个有组织的系统，用于收集、储存、分析和传播有关患病者、有患病倾向者或接触过已知或疑似致病物质者的信息。患者登记的范围很广，可根据需要在整个药物开发过程中进行定义。
登记册可用于收集疾病信息、招募患者参与临床试验、监测患者护理和治疗效果、推进研究假设、观察患者行为模式、建立特定疾病的护理标准以及支持报销讨论。因此，登记册通常在自然病史研究的设计中发挥着至关重要的作用。
自然历史研究
相比之下，自然病史研究有一个非常明确的目标：通过确定与疾病及其结果相关的人口统计学、环境条件和遗传变量等因素，跟踪疾病在一段时间内的发展过程。通过这些研究，人们可以更深入地了解疾病是如何发展的，以及如何进行最有效的治疗。
这些研究记录了疾病从发病前开始的病程，从无症状阶段到不同的临床阶段，直至病人在没有临床干预的情况下治愈、长期残疾或死亡。
第三种研究是用于特殊情况的自然史研究，用来代表对照人群。在患者人数极少，使用对照组或安慰剂组不现实的情况下，自然病史研究可能至关重要。这些研究需要与监管机构进行深入细致的讨论并获得批准，只有在特殊情况下才可以考虑。
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