2017 年圣诞节前几天，全国范围内发出号召，要求提名患者和护理人员加入一个新的由公共/私人赞助的患者参与合作组织。
这个由 16 名患者社区代表组成的机构的职责包括提出新的合作模式，让患者和患者权益倡导者成为医疗产品开发和美国食品药品管理局产品审查的合作伙伴。
在美国《21 世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）成为法律一年多之后，该合作组织应运而生，这是以患者为中心的药物和设备开发运动加速发展的最新一步。消费者控制的社会和健康数据技术不断改进、个人基因理解能力的提高以及某些地区医疗费用分担比例的增加，都为这一全球范围的努力提供了动力。以患者为主导的变革正在有条不紊地开始将更多象征性的患者参与和观点注入到药物和设备开发的各个阶段，并缓慢而有条不紊地打破药物和医疗设备的临床孤立开发方式。
患者至上？
许多医疗保健行业的领导者都喜欢声称他们在开发新药物、疗法和医疗设备时将患者放在第一位。但目前产品开发的现实情况远非理想，尤其是在美国。太多的科研团队还停留在象牙塔中，内向地专注于药物开发的流程和程序，而不是让患者引导他们找到最重要的东西。
与欧洲相比，美国不太可能就特定药物的研究和开发征求患者的意见，而欧洲则通过欧洲药品管理局更为成熟的患者意见系统，在药品的整个生命周期中定期征求患者的意见。
新成立的患者参与合作组织是由 FDA 和临床试验转型计划（Clinical Trials Transformation Initiative）合作创建的，其模式与EMA 患者和消费者工作组（EMA、患者和消费者的交流平台，已有十年历史）相同。FDA 和 EMA 去年成立了一个名为 FDA/EMA 患者参与小组的患者参与工作组，以便每个机构都能从对方那里汲取有关该主题的重要经验。
FDA 以及需要该机构批准才能上市的药品和器械开发商正在迅速采取行动，以增加与患者的互动。根据 2016 年《治愈法案》（第 3001 节），FDA 必须报告任何用于支持药物审批的患者体验数据，并每隔五年公开提供一次该机构使用这些数据的汇总报告。这意味着那些希望获得该机构批准的新药需要提供更多这种以患者为导向的数据。该机构将患者体验数据定义为由任何人（包括患者、家庭成员、患者护理人员、患者权益组织、疾病研究基金会、研究人员和药品生产商）收集的、旨在提供患者在某种疾病或病症中的体验信息的数据。
该术语具体包括有关疾病或病症或相关疗法对患者生活影响的数据，以及患者对疾病或病症治疗的偏好。该机构表示，将在 2018 年年中开始发布更详细的以患者为中心的药物开发指南。
在刚刚结束的为期四年的 "以患者为中心的药物开发计划"中，FDA 召开了 24 次以患者为中心的药物开发会议。从这些会议（每次涉及不同的疾病领域）中，该机构编写了一系列 "患者之声 "报告，系统地记录了患者对其病情以及病情如何影响其生活的意见。
其他指导意见可能会从帕金森病基金会等以患者为中心的私人疾病倡导组织中获得启发，该组织利用技术及其社交和金融影响力来扩大患者的影响力，并与其他组织合作，更直接地开展临床研究和产品开发。
以患者为中心的新研究
11 月，基金会拨款 60,000 美元，用于资助六个以患者为中心的创新研究项目，帮助患者-科学家团队开发患者参与的创新模式。这笔资金是基金会广受赞誉的帕金森病研究倡导者创新计划的下一步。PAIR 在全国范围内建立了一个由 280 名所谓的研究倡导者组成的网络，这些倡导者接受了帕金森病科学和新疗法开发领域顶尖专家的培训。他们中的每个人都是帕金森病患者或病人护理者。他们各自作为主要合作伙伴，与科学家、企业和政府一起开展研究工作，推动以患者为中心的更好治疗方法的开发。
PAIR 等患者驱动型项目的早期成功促使其他基金会和协会以及制药和生物技术公司成立了越来越多的患者咨询委员会，这些委员会正越来越多地参与到药物和器械的开发生命周期中。患者咨询委员会和其他努力正日益扩大传统研究参与者的角色，使其成为整个过程中的积极合作伙伴。
但是，PAB 和类似结构本身并不足以实现真正以患者为中心、以患者为重点的药物和器械开发的系统化。许多研究人员发现，这需要在组织和系统层面进行文化和结构变革。
这种模式正在出现。马里兰大学的埃莉诺-佩费托（Eleanor M. Perfetto）博士和她的同事们经常引用以患者为中心的药物开发模式，该模式规定了从药物或疗法的前期发现到批准后的监控过程中，患者应在哪些方面发挥作用以及如何发挥作用。他们说，要使这种模式产生切实的效益，所有医疗保健利益相关者--患者群体、行业、学术研究人员、政府、医疗系统、医疗机构和付款人--必须通力合作。
数据分析的力量
包括医学研究所在内的领先医疗机构认为，这种合作应由一个自我再生的学习型医疗系统提供动力，"......在这个系统中，科学、信息学和护理文化的进步相互配合，以产生新的知识，作为护理体验的一个持续、自然的副产品，并无缝地完善和提供最佳实践，以不断改进健康和医疗保健"。
更简单地说：利用从每一位患者身上获得的数据和分析能力，将行之有效的知识反馈给临床医生、药物、设备和治疗产品开发人员、公共卫生专业人员、患者及其他人员，从而在医疗保健服务方面形成持续改进的循环。
已有近 120 家领先的医疗保健机构加入了 "学习型医疗保健社区"，并赞同将患者作为主要合作伙伴，共同寻找和提供更好的医疗保健解决方案。三年前，这样的组织还不到 70 家。
过去，业界在开发新药物、新设备和新治疗产品时并没有充分考虑患者的意见。更多采纳这些观点的趋势是一个令人欣慰的发展，它将促进这些产品的开发并改善患者的治疗效果。