要了解患者权益组织在建立更好的临床试验和改进研究过程中的作用，首先要了解美国和欧洲的孤儿药开发历史。
孤儿药 "是指治疗少于 20 万人所患疾病的药物。由于罕见病的患病人数极少，该领域的药物开发历来存在一些关键障碍：
- 资金有限。孤儿药的研究成本极高，而这些产品的市场又很小，因此对制药公司来说是一项困难的投资。
- 缺乏研究兴趣。由于缺乏经济激励和其他市场现实，研究人员对罕见病治疗方法的研究兴趣有限。
- 缺乏患者权益团体，参与研究的程度有限。虽然这种情况如今已有所改变，但多年来，有影响力的患者权益组织寥寥无几，因此，患者的声音在药物研发中并未发挥重要作用。
- 研发成本高；投资回报低。在 1983 年通过《孤儿药法案》之前，公司几乎没有研究和生产孤儿药的经济动机。
作为这些挑战的证明，1973 年至 1983 年间，只有 34 种新的孤儿药进入市场。20 世纪 80 年代发生的两大转变开始改变美国和欧洲的孤儿药研究状况。
首先，1983 年通过了《孤儿药法案》，目的是激励制药公司加大对罕见病研究的投入。具体来说，该法保证了 7 年的市场独占权，降低了监管费用，并为开发孤儿药的公司提供税收优惠。因此，从 1983 年到今天，孤儿药审批申请的数量急剧增加。
改变患者权益团体在药物开发中的作用的第二个主要因素是20 世纪 80 年代的艾滋病毒/艾滋病流行。这是第一次，一个活跃、直率、有影响力的患者权益组织直接与美国食品及药物管理局合作，为某一特定治疗领域的研究创造更多投资渠道，这标志着患者的声音在药物研发过程中的重要性与日俱增。在这一时期的积极行动中，FDA 启动了患者代表计划，以促进患者、研究人员和业界人士之间的更多对话。
患者权益与药物开发之间关系的一个最新转折点是 2012 年通过的《食品药品管理局安全与创新法案》（FDASIA）立法。美国食品和药物管理局总结了这一举措的主要内容：
- 授权向产业界收取使用费，以资助对创新药物、医疗器械、仿制药和生物仿制药的审查
- 促进创新，加快患者获得安全有效产品的速度
- 加强利益相关者对食品药物管理局程序的参与
- 加强药品供应链的安全性
这项立法的主要目标是提高患者对药物开发过程的参与度，特别是从一开始就将患者的观点和见解纳入药物开发。这预示着一场彻底的变革，但仍有许多工作要做。
要进一步了解患者权益对药物开发的强大和不断发展的影响，请观看网络研讨会。