2019年6月5日，北卡罗来纳州达勒姆--在今年6月3日至6日于费城举行的BIO国际大会上，Premier Research将赞助 "孤儿与罕见病 "分会场。我们负责罕见病和儿科临床开发服务的副总裁 Angi Robinson 将参加小组讨论Rare Finds：罕见病和孤儿病的创新临床试验设计，6 月 6 日上午 10:30。
"罗宾逊说："无论是从小群体中招募人员、从有限的数据中得出结论，还是帮助申办者获得孤儿药资格，我们都能很好地应对罕见病药物开发所面临的独特挑战。
尽管监管机构鼓励开发孤儿药，但主要障碍依然存在。其中最大的障碍之一就是为新定义的疾病和患者群体极小、终点极少或没有终点的疾病设计有效的临床试验。罗宾逊将与两位生物技术同行一起讨论确定患者、收集数据和确定作为临床终点的新生物标志物的策略。
会议将讨论知识差距、试验设计创新、吸引患者及其支持者参与，以及治疗罕见病仍需开展的大量工作。Premier 的其他专家也将出席 BIO，并就罕见病临床开发的各个方面进行讨论。
"罗宾逊说："开发治疗罕见病的药物是一场与时间的赛跑，BIO 2019 是一个理想的机会，我们可以借此机会与那些站在推动临床研究实现治疗突破前沿的思想领袖会面。
Premier Research 的罕见病经验涵盖临床试验和药物开发的方方面面，在过去五年中，我们研究了 50 多种适应症中的 140 多种罕见病。我们与权益团体的深厚关系帮助我们找到了难以找到的患者，我们的长期经验告诉我们，重要的是要把他们当人来对待，而不是当实验对象。
利用我们的专业知识，申办者可以更好地将其产品投入临床开发，并最终提供给有需要的患者。如果您正在参加 BIO，请莅临 4049 号展台，与我们的专家会面。