专家们在描述药物研发的最新进展时经常会夸夸其谈，但这真的能怪他们吗？基因疗法和利用免疫系统对抗肿瘤细胞的药物都是最近取得的突破，而这在十年前是不可想象的。
但针对中枢神经系统疾病的疗法一直是个顽固的例外。"前 FDA 局长斯科特-戈特利布（Scott Gottlieb）在最近的一份声明中写道："我们认识到，不同治疗领域的进展参差不齐，包括复杂的神经系统疾病。但最近的迹象表明，情况正在发生变化。
中枢神经系统疾病是一组多种多样的疾病，包括精神、神经和药物滥用疾病。尽管当今每四个美国成年人中就有一人患有至少一种中枢神经系统疾病，但针对这些疾病的治疗方案历来有限或根本不存在，新药开发也落后于其他治疗领域。
到 2020 年，中枢神经系统疾病预计将占全球疾病负担的 14.7%，是所有疾病中负担最重的。
尽管如此，患者的治疗选择仍然很少。从历史上看，中枢神经系统药物的研发成本远高于其他药物，但却是最不可能获得美国食品及药物管理局批准的药物之一。此外，安慰剂效应的管理和最小化仍然是一项特别艰巨的挑战。可以理解的是，投资者对进行如此大的赌博望而却步，因此，许多大型制药公司已经缩减了中枢神经系统药物的研发规模，或完全退出了这一领域。
现在，最大的生物技术公司之一看到了事情的转机。"百健公司（Biogen Inc）研发主管迈克-埃勒斯（Mike Ehlers）去年夏天对投资者说："我们相信，所有迹象都表明神经科学是下一个肿瘤学。他列举了最近的研究突破，这些突破提高了业界对亨廷顿氏病和渐冻症等中枢神经系统疾病的认识。此外，美国食品和药物管理局（FDA）最近还授予了目前正在开发的治疗创伤后应激障碍的亚甲二氧基甲基安非他明（MDMA）和正在开发的治疗耐药性抑郁症的艾司氯胺酮（esketamine）突破性认证。
这是一条漫长的道路。财富》杂志今年 2 月报道说："从药物开发的角度来看，也许没有哪个生命科学领域能像阿尔茨海默病和痴呆症那样令人心碎"。"仅在过去两年中，就有多家大型制药公司的阿尔茨海默氏症实验药物遭遇毁灭性挫折，"其中包括礼来公司公开的 Solanezumab 第三阶段失败，该公司因此损失数亿美元，并导致裁员。
尽管如此，大型制药公司和小型生物技术公司都在雄心勃勃地寻求治疗阿尔茨海默病、抑郁症、多发性硬化症、创伤后应激障碍和偏头痛等疾病的新疗法。阿尔茨海默氏症是最大也是最有可能获得丰厚利润的目标，但至少可以说其治疗记录不佳。尽管全球老年人口持续增长，美国食品及药物管理局仍未批准任何药物来治疗该疾病的根本原因。
Medical Marketing & Media 在其 2018 年在研药物管线报告中列出了 Azeliragon、Lanabecestat、Crenezumab 和其他 7 种阿尔茨海默氏症治疗药物，其中大多数处于 3 期试验阶段。
美国食品和药物管理局（FDA）局长斯科特-戈特利布（Scott Gottlieb）最近发表的一项声明令人感到乐观。戈特利布在今年 2 月发表的一份声明中宣布，将把新的重点放在推进现有疗法无法充分解决的神经系统疾病的治疗上。FDA 的指导文件特别针对阿尔茨海默氏症、杜氏肌肉萎缩症、偏头痛、癫痫和渐冻症。
"戈特利布写道："指导文件......是促进高效开发严重神经疾病患者治疗方法的重要一步。"戈特利布写道："这些变化......将提高我们与申办者、患者和研究人员合作的能力，并迅速适应科学在许多疾病领域以惊人速度变化的环境。
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