自1990年代中期以来,研究人员一直在努力为阿尔茨海默病(AD)疗法的试验招募足够数量的患者。因此,真正进入市场的新疗法寥寥无几--这对目前4700万该疾病患者来说是个悲剧。
三个关键的战略,协同执行,可能有助于在短期内克服招聘问题,同时为未来深化管道。
1.1. 改进支持招聘的传统技术。
传统的招募有很多障碍,包括高的筛选失败率和设计不当的试验。然而,传统招募仍有两个关键障碍--幸运的是,每个障碍都有几个潜在的解决方案。
初级保健医生没有能力或资源来评估认知能力并将病人转介到研究机构。
- 呼吁目前的试验参与者加入新的试验。目前的参与者已经证明了他们的资格和参与动机;一旦他们目前的试验完成或停止,许多人渴望加入后续研究。
- 增加来自记忆诊所的转诊。理想的试验地点有一个高度集中的被诊断的AD患者。在美国,越来越多的记忆诊所在运营,大多数与医学院或大学没有关系,这为招募提供了肥沃的土壤。
- 在全国范围内开展媒体宣传,提高公众意识。地方和全国性的平面和电子媒体广告可以提高公众对志愿者作为试验参与者的迫切需要的认识--包括可以被研究以评估预防措施的健康人。
- 利用直接邮件招募。广泛使用邮件列表可以通过广泛分发招募材料来确定新的志愿者。
研究设计往往缺乏 文化敏感性,这可能会对代表性不足的社区造成参与障碍。
- 与社区组织合作。提供讲座、研讨会和其他形式的社区教育可以帮助提高对疾病的理解,以及对临床试验的需求和机制的理解。
- 在设计研究机制时要考虑目标人群。例如,大多数亚洲人对腰部穿刺和注射示踪剂的大脑成像等侵入性程序有文化上的厌恶。只有采用非侵入性测量技术的试验才能在这些人群中成功招募。
2.探索国家核心的概念。
2016年,一群来自学术界、工业界、政府和非营利部门的主要利益相关者在加拿大多伦多开会,讨论AD研究中的招募挑战。该小组提出的长期解决方案之一是国家核心:一个多用户资源,以帮助临床试验和纵向观察性研究寻求招募参与者。国家卫生研究所和其他机构已经将这一概念作为几个资助机制的一个组成部分,它已被用作收集、储存和分配细胞组织和其他生物液体的独立研究资源。这种共享资源的模式值得进一步探索,因为它可以减轻临床试验中招募人员的大部分负担。
3.实施全国性的病人登记制度。
正如一个综合的临床试验基地常设网络可以提高试验执行的效率一样,当地的疾病登记处和准备试验的队列可以加速招募。在这些登记处登记的患者已经表达了参与研究的意愿;他们甚至可能已经确定了他们感兴趣或不感兴趣的研究类型,在IRB批准新方案后,当然可以迅速与他们联系。
目前的国家登记册模式有各种优势,包括有可能通过全国性的宣传活动来扩大宣传。目前实行的登记册包括:
- 阿尔茨海默氏症协会的试验匹配。一项服务,根据患者提供的信息,生成患者可能符合条件的临床研究的定制名单。
- 阿尔茨海默氏症预防登记处。一个连接科学家和有兴趣参加预防研究的健康志愿者的登记册。
- 显性遗传性阿尔茨海默病网络试验单位(DIAN-TU)扩大登记。一个登记处,旨在帮助招募有可能出现导致显性遗传性AD的基因突变的人参加潜在DMTs的试验。
- 脑健康注册中心。一个全球在线登记处,供18岁及以上对AD和其他影响大脑功能的疾病的新疗法研究感兴趣的人使用(包括参与临床试验的机会)。
- 全球阿尔茨海默氏症平台(GAP)计划。该计划旨在建立大型的、具有良好特征的、可进行试验的队列,以实现试验人群的更大的统一性,作为缩短临床试验周期的一条途径。
- 阿尔茨海默病合作研究(ADCS)。一个联邦与大学的合作,是阿尔茨海默病预防计划的一部分
- 加入痴呆症研究计划。由英国国家健康研究所、苏格兰阿尔茨海默协会、英国阿尔茨海默研究会和阿尔茨海默协会在英国设立的登记处,供人们表达对阿尔茨海默症研究的兴趣,并与合适的研究相匹配。
有许多技术和工具,研究人员可以成功地实施,以提高AD试验的入学率。事实证明,有些方法比其他方法更有效,而且并非所有方法都能在每个国家发挥作用。然而,问题的紧迫性要求我们团结起来,向各个方向推进,以发现治疗和驯服这种可怕疾病的方法。